El Estudio Pivotal de Fase 3 Sobre Hiperoxaluria Primaria Tiene Resultados de Alta Calidad

Como se vio en PR Newswire, los investigadores de la compañía biofarmacéutica OxThera AB han pasado 52 semanas estudiando a 25 pacientes con hiperoxaluria primaria (HP), una enfermedad rara que daña progresivamente los riñones.

Querían ver si su solución oral, Oxabact, podía reducir la concentración plasmática de oxalato en los pacientes, estabilizando sus riñones. La finalización de su ensayo fundamental de fase 3 arrojó resultados alentadores.

Hiperoxaluria Primaria

La hiperoxaluria primaria (HP) es un trastorno genético poco común que causa daño renal debido a la acumulación de oxalato. El oxalato generalmente se filtra por los riñones y sale del sistema en la orina. Sin embargo, una acumulación del compuesto causa cálculos renales y vesicales, retraso en el crecimiento, daño renal e insuficiencia renal. Existen medicamentos para minimizar la calcificación y ciertos cambios en la dieta y terapias pueden ayudar a controlar los síntomas. Las experiencias más graves pueden tratarse con diálisis o trasplantes de órganos.

El Estudio

Los investigadores querían evaluar la seguridad y eficacia de la bioterapia entérica bimodal Oxabact, una cápsula administrada por vía oral que promueve la secreción de oxalato del plasma al intestino.
El estudio incluyó pacientes con ambas variaciones de HP. Durante el cribado, tenían una concentración plasmática de oxalato (Pox) de 10 μmol/L o más y una TFGe inferior a 90 ml/min/1.73 m2.
13 participantes fueron tratados con Oxabact mientras que los 12 restantes recibieron el placebo. 25 de los pacientes tenían HP tipo 1, mientras que un paciente tenía el raro HP tipo 2. Los pacientes tenían edades comprendidas entre los cinco y los 54 años, con una edad media de 15 años y medio. De manera preliminar, los dos grupos tenían niveles medios de oxalato en plasma aproximadamente iguales, 14.8 µmol/L en Oxabact y 14.4 µmol/L en placebo, que los investigadores esperan reducir.
A las 24 semanas, menos de la mitad de los ensayos, los investigadores encontraron que el medicamento lograba su objetivo principal: hacer que el grupo de estudio tuviera una concentración plasmática media de oxalato más baja. Al final del estudio de un año, 32 semanas después, el grupo que recibió Oxabact demostró un cambio casi completo, con niveles estables de oxalato plasmático. El grupo de placebo experimentó un aumento de la concentración. Al final del estudio, los grupos tenían una diferencia media de- 3.8 (2.0) μmol/L (95% CI -7.8 – 0.2).
El grupo que recibió Oxabact también mostró mejoras en otras mediciones en una comparación general, incluso entre subgrupos comparables. Estas medidas incluyeron la función renal medida por la tasa de filtración glomerular estimada y el número de cálculos renales desarrollados durante el estudio.
Aún así, tienen más trabajo por hacer antes de que el medicamento llegue al mercado. El equipo cree que sus resultados son prometedores y ahora deben tomar medidas para observar sus efectos a largo plazo.
«Nos alienta que el efecto del tratamiento observado hacia el final del estudio respalde nuestra hipótesis detrás del mecanismo de acción de Oxabact, pero por supuesto nos decepcionó que no alcanzara significación estadística.
La Directora de Operaciones de Oxthera, Elisabeth Lindner, dijo.
Oxabact es una formulación oral de la bacteria Oxalobacter formigenes que metaboliza el oxalato que ingresa al tracto GI a través de la secreción activa y pasiva del plasma. La hipótesis es que el tratamiento con Oxabact podría detener o retrasar la progresión de la enfermedad. Parece que el estudio no fue lo suficientemente largo para detectar una diferencia en los criterios de valoración clínicos, y OxThera ahora está buscando un socio para desarrollar aún más Oxabact «.

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