Según European Pharmaceutical Review, los resultados de un ensayo clínico de Fase 1/2a respaldan el uso de AstroRx en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El ensayo clínico, dirigido por Kadimastem Ltd. («Kadimastem»), analizó la seguridad, la eficacia y la tolerabilidad del tratamiento con células de astrocitos.

AstroRX

Diseñado por Kadimastem, AstroRx es una terapia celular que utiliza astrocitos derivados de células madre embrionarias humanas (hESC). Desafiado neurocientífico define a los astrocitos como:

Células gliales en forma de estrella que tienen una serie de funciones, incluido el apoyo de la barrera hematoencefálica, el suministro de nutrientes a las neuronas, la reparación del tejido nervioso después de una lesión y la facilitación de la neurotransmisión.

Básicamente, los astrocitos apoyan la función saludable del sistema nervioso y pueden ayudar a prevenir la neurodegeneración. En este caso, AstroRx trabaja para abordar el mal funcionamiento celular, prevenir la progresión de la enfermedad de ELA, mejorar la calidad de vida (CV) y ayudar a los pacientes a vivir más tiempo. La FDA otorgó la designación de Medicamento Huérfano a AstroRx para el tratamiento de la ELA.

Durante el ensayo clínico, los investigadores evaluaron la seguridad, eficacia y tolerabilidad de AstroRx en la Cohorte B. 5 pacientes inscritos en el ensayo. Estos pacientes recibieron 250×106 células AstroRx y también participaron en un seguimiento de 6 meses. La cohorte A, que se había sometido a tratamiento a principios de 2020, recibió 100×106 células. En la Cohorte B, AstroRx redujo significativamente la progresión de la enfermedad hasta en un 45%. Estos resultados se mantuvieron durante el período de seguimiento. Además, se descubrió que el tratamiento era relativamente seguro y bien tolerado, y no se informaron reacciones adversas graves. Estos datos coinciden con lo que descubrieron los investigadores utilizando la Cohorte A.

Ahora, Kadimastem espera continuar con el desarrollo clínico de AstroRx y realizar ensayos clínicos adicionales en el futuro.

Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)

También conocida como enfermedad de Lou Gehrig, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurológica progresiva que causa la muerte del tallo cerebral, la médula espinal y las células nerviosas del cerebro. Si bien los pacientes con ELA familiar tienen mutaciones genéticas específicas que conducen a su afección, aproximadamente el 90-95% de los diagnósticos de ELA tienen causas desconocidas. A medida que mueren las células nerviosas, los músculos comienzan a debilitarse, provocando la pérdida del movimiento voluntario. En muchos casos, la ELA es fatal ya que los pacientes pierden la capacidad de respirar. Generalmente, la ELA es más común en hombres blancos entre las edades de 60 y 69 años. Los síntomas varían, pero pueden incluir:

• Ansiedad y depresión
• Tropezones y caídas frecuentes
• Dificultad para hablar o tragar
• Cambios en el habla (dificultad para hablar, habla lenta)
• Dolor, calambres y debilidad muscular
• Mala postura
• Dificultad para caminar o realizar pequeños movimientos.