La Designación de Enfermedad Pediátrica Rara es un estado otorgado por la FDA a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar enfermedades raras (que afectan a menos de 200,000 estadounidenses)…
Antes de 2021, no había tratamientos aprobados por la FDA para pacientes con deficiencia de plasminógeno tipo 1 o hipoplasminogenemia. Como resultado, existía una necesidad urgente de cubrir esta necesidad…
En un comunicado de prensa de finales de Mayo de 2021, la empresa biofarmacéutica Timber Pharmaceuticals, Inc. ("Timber") compartió que todos los pacientes se han inscrito en el ensayo Fase…
El 8 de Junio de 2021, la compañía farmacéutica y de biotecnología Pfizer Inc. ("Pfizer") compartió que su Vacuna Conjugada antineumocócica 20-valente (PREVNAR 20) ahora está aprobada por la FDA.…
Actualmente, la Asociación Europea de Hematología (EHA) está celebrando su Congreso Virtual 2021 hasta el 17 de Junio de 2021. Durante el evento, los investigadores exponen nuevos conocimientos e investigaciones…
Actualmente, el Congreso Virtual de la Asociación Europea de Hematología (EHA, por sus siglas en Inglés) 2021 se llevará a cabo del 9 al 17 de Junio de 2021. Durante…
Según un comunicado de prensa del 11 de Junio de la compañía de biotecnología Equillium, Inc. ("Equillium"), los datos de línea superior positivos ahora están disponibles del ensayo clínico Fase…
Del 5 al 8 de Junio de 2021, la Asociación Renal Europea - Asociación Europea de Diálisis y Trasplantes (ERA-EDTA) celebró su 58o Congreso Anual. Aunque el evento se llevó…
En un comunicado de prensa reciente de Morningstar, la empresa biofarmacéutica Albireo Pharma, Inc. ("Albireo") compartió que su candidato a fármaco en investigación Bylvay (odevixibat) obtuvo una opinión positiva…
Un estudio reciente que investiga el tratamiento para pacientes adultos con acromegalia ha revelado que cambiar de ligandos del receptor de somatostatina inyectable a octreótido oral conduce a una mejora…
A principios de 2021, la FDA aprobó la voclosporina como tratamiento complementario para pacientes con nefritis lúpica (NL), una complicación frecuente del lupus. En última instancia, esta aprobación fue una…
Si bien algunas terapias ofrecen beneficios potenciales a los pacientes, no todas las terapias muestran eficacia en el entorno de los ensayos clínicos. Recientemente, comparte MedCityNews, esto ocurrió con el…
Según Multiple Sclerosis News Today, la Comisión Europea (CE) aprobó recientemente PONVORY (ponesimod) para el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis múltiple (EM) recidivante y remitente (R/R) o secundaria activa…
Los ensayos clínicos pueden proporcionar una inmensa información sobre las posibles opciones de tratamiento y los resultados de los pacientes. Actualmente, la compañía biofarmacéutica Protagonist Therapeutics, Inc. ("Protagonist") está…
Recientemente, la Comisión Europea (CE) aprobó una autorización de comercialización para ADV7103 (Sibnayal), el primer tratamiento aprobado para pacientes con acidosis tubular renal distal (dRTA). En un comunicado de prensa,…
En un comunicado de prensa reciente, la compañía de bioterapéuticos CSL Behring compartió que la compañía recibió la aprobación de la FDA para actualizar la etiqueta de Hizentra para pacientes…
Según MedPage Today, el ácido ursodesoxicólico mejora significativamente los resultados de las pacientes en relación con la colestasis intrahepática del embarazo. Este trastorno hepático poco común aumenta el riesgo de…
En un comunicado de prensa de Abril de 2021, la compañía biofarmacéutica Jazz Pharmaceuticals, Inc. ("Jazz") compartió que la FDA aceptó su Solicitud de Nuevo Medicamento (sNDA) complementaria para su…
En un comunicado de prensa reciente, la compañía de terapias dirigidas al ARN Ionis Pharmaceuticals, Inc. ("Ionis") compartió el inicio de un ensayo clínico de Fase 2/3 que evalúa ION373…
La Reunión Anual virtual de la Academia Americana de Neurología (AAN) de 2021 se llevará a cabo del 17 al 22 de Abril de 2021. Durante la conferencia, expertos…
Según un comunicado de prensa reciente, la FDA aprobó una solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en Inglés) para VIP152, una posible opción terapéutica para…
Según News Medical, investigadores de la Universidad de Cincinnati presentaron hallazgos sobre una opción de tratamiento potencialmente nueva y eficaz para la enfermedad de Pompe en la reunión anual virtual…
A fines de Marzo de 2021, la FDA Otorgó la Designación Fast Track a la Annamicina. El tratamiento, desarrollado inicialmente para pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA), ahora se está…
El 1 de Abril de 2021, la compañía biofarmacéutica AbbVie compartió que hay nuevos datos disponibles del ensayo clínico de Fase 3 SELECT-PsA 1. Los resultados a las 24 semanas…
Los ensayos clínicos pueden ser beneficiosos de muchas formas. Por un lado, estos ensayos muestran a los investigadores si el impacto de un tratamiento es duradero y sostenido. Determinar esto…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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