Primer tratamiento aprobado por la FDA para MoCD tipo A disponible a través de una farmacia especializada

En un comunicado de prensa, la farmacia especializada independiente Biologics by McKesson anunció recientemente que ha sido seleccionada para ser el único proveedor de fosdenopterina (comercializada como NULIBRY) por la empresa de biotecnología Origin Biosciences, Inc., que está afiliada a BridgeBio Pharma, Inc. Este es el primer tratamiento aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para la enfermedad rara, la deficiencia de cofactoría de molibdeno tipo A (MoCD).

Acerca de la Eficiencia de Cofactor de Molibdeno (MoCD)

La deficiencia de cofactor de molibdeno (MoCD,por sus siglas en Inglés) es una enfermedad muy rara que se caracteriza por la ausencia de molibdopterina. En consecuencia, esto significa que su complejo de molibdeno, o factor de molibdeno, también está ausente. Estas condiciones conducen a daños neurológicos como resultado de la acumulación de exceso de sulfito. En muchos casos, las personas afectadas mueren solo unos meses después de nacer. Hay diferentes tipos que están vinculados a diferentes mutaciones genéticas; en la forma de tipo A, el gen MOCS1 se ve afectado. Se han registrado menos de 1,000 casos. Los síntomas incluyen convulsiones muy temprano en la vida y la mayoría de los pacientes presentan niveles muy bajos de ácido úrico en la sangre junto con niveles altos de ácido úrico, sulfito y xantina en la orina. También hay imágenes de resonancia magnética características asociadas con MoCD. La fosdenopterina (NULIBRY) es el único tratamiento aprobado para la enfermedad, que puede reducir el riesgo de muerte. Para obtener más información sobre MoCD, haga clic aquí.

Acerca de la fosdenopterina (NULIBRY)

NULIBRY, administrado por inyección, es un tipo de terapia de reemplazo de sustrato que reemplaza el monofosfato de piranopterina cíclico (cPMP), que luego se convierte en molibdopterina. Esto representa la primera terapia que altera la enfermedad para MoCD, ya que el tratamiento anterior solo era de apoyo y generalmente involucraba medicamentos anticonvulsivos. Biologics by McKesson está preparado para una respuesta rápida en el transporte de esta terapia,ya que el momento del tratamiento puede ser crítico cuando se ha diagnosticado MoCD tipo A.

NULIBRY también marca la primera aprobación de un fármaco para BridgeBio, que se centra en el desarrollo de terapias para cánceres con factores genéticos definidos y otras enfermedades genéticas.

Los productos biológicos de McKesson desempeñarán un papel fundamental para que las personas que viven con esta rara enfermedad reciban el tratamiento vital que necesitan para aumentar sus posibilidades de supervivencia.

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