Buscando una Cura de EGC Haciendo que los Trasplantes Sean Más Seguros

Como se informó en Biospace, la empresa de biotecnología Jasper Therapeutics Inc. ha anunciado el inicio de un ensayo clínico de Fase 1/2 sobre un potencial agente acondicionador, JSP191, para facilitar los trasplantes de células hematopoyéticas, la misión principal de su empresa. Si bien los trasplantes de células hematopoyéticas son una cura conocida para la enfermedad granulomatosa crónica (EGC), los agentes acondicionadores necesarios para llevar a cabo el trasplante tienen graves consecuencias adversas.
Ahora, los investigadores de Jasper Therapeutics están presentando un nuevo agente acondicionador, JSP191, al comienzo de un ensayo clínico de Fase 1/2, como un nuevo agente más seguro en el régimen de acondicionamiento antes del trasplante. Esperan que el nuevo agente no tóxico pueda remediar los problemas asociados con los trasplantes y ayudar a los pacientes con EGC a encontrar una cura.

Enfermedad Granulomatosa Crónica

La enfermedad granulomatosa crónica (EGC) es una enfermedad de inmunodeficiencia genética rara, que hace que los pacientes se enfermen mucho más a causa de enfermedades comunes. Si bien las personas con la afección están sanas por lo demás, el trastorno hace que el cuerpo sea más susceptible a los hongos y las bacterias, lo que aumenta el riesgo de infección. Las enfermedades comunes incluyen neumonía, infecciones pulmonares, infecciones de la piel, infecciones de los ganglios linfáticos, infecciones del hígado e inflamación gastrointestinal. Ocurre cuando un tipo de glóbulo blanco funciona mal, lo que hace que las células no puedan defenderse de la infección. Si bien existen antibióticos e inyecciones de interferón gamma para reactivar el sistema inmunológico, la principal recomendación es evitar las infecciones.

Problemas de Eficacia de los Trasplantes de Células Hematopoyéticas

Si bien puede parecer una obviedad tratar de buscar esta cura única para los pacientes con EGC, estos trasplantes no son fáciles de lograr. Los trasplantes de células hematopoyéticas pueden tener graves repercusiones, ya que los agentes acondicionadores necesarios para recolectar las células madre para el trasplante son genotóxicos y posiblemente provocan mutaciones genéticas. También causa efectos secundarios graves y posibles efectos adversos como enfermedad venooclusiva, infertilidad y neoplasias malignas secundarias. La limitada eficacia resultante ha motivado a los médicos a seguir buscando mejores métodos para realizar el trasplante.

Una Solución más Segura

Sin embargo, JSP191 es un anticuerpo monoclonal humanizado que puede eliminar las células madre hematopoyéticas de los huesos, abriendo espacio para que las células alteradas se vuelvan a injertar. Jasper Therapeutics espera que el agente acondicionador más seguro pueda usarse para otras afecciones que pueden ser remedios con trasplantes de células madre hematopoyéticas, como enfermedad autoinmune grave, anemia de células falciformes y anemia de Fanconi. Hasta ahora se ha evaluado en 90 voluntarios y pacientes, y la compañía lo probará en otros dos ensayos clínicos para enfermedades raras.
El Dr. Kevin N. Heller, Vicepresidente Ejecutivo de Investigación y Desarrollo de Jasper Therapeutics, dijo:
“Esperamos colaborar con NIAID en este ensayo clínico de Fase 1/2, que debería proporcionar información importante sobre el potencial de JSP191 como un agente acondicionador más seguro y eficaz para los pacientes con EGC que se someten a un trasplante de células madre hematopoyéticas. A través de este acuerdo de ensayo clínico con el NIAID, así como otros con los Institutos Nacionales de Salud y centros académicos, continuamos desarrollando JSP191 para regímenes adicionales de acondicionamiento previo al trasplante más allá de la inmunodeficiencia combinada grave y la leucemia mieloide aguda / síndromes mielodisplásicos, que han demostrado seguridad y eficacia en ensayos clínicos en etapa inicial hasta la fecha «.

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