Ensayo de Prueba de Concepto para el Tratamiento de la Enfermedad Granulomatosa Crónica Vinculada a X es Prometedora

Según una historia de Markets Insider, la compañía biofarmacéutica Orchard Therapeutics anunció recientemente la presentación de datos de prueba de concepto con respecto a su fármaco en investigación, el candidato OTL-102. Esta terapia experimental está en desarrollo como un tratamiento para la enfermedad granulomatosa crónica ligada al X (X-CGD). OTL-102 es una terapia génica de células madre hematopoyéticas. Orchard está comprometido con el desarrollo de terapias genéticas para enfermedades raras que amenazan la vida.

Sobre la Enfermedad Granulomatosa Crónica

La enfermedad granulomatosa crónica (ECG), también llamada síndrome de Bridges-Good, describe un grupo diverso de enfermedades genéticas hereditarias. Se caracterizan por la aparición de granulomas (pequeños grupos de macrófagos, un tipo de célula del sistema inmunitario) en muchos órganos de todo el cuerpo. Este es el resultado de que las células inmunes no pueden formar los compuestos reactivos utilizados para destruir patógenos. Es causada por mutaciones que afectan el gen NOX2 o CYBB, que se encuentra en el cromosoma X. Por lo tanto, la mayoría de los casos de enfermedad granulomatosa crónica están ligados al X. Las infecciones son el síntoma más común y aparecen debido al estado comprometido del sistema inmunológico. Las infecciones pueden incluir infecciones de la piel, neumonía, infecciones bacterianas o micóticas en la sangre, artritis séptica y osteomielitis. Los agentes que causan infecciones casi nunca son peligrosos en personas sanas. El tratamiento incluye antibióticos, interferón y trasplante de células madre. Un trasplante de células madre puede curar la enfermedad pero conlleva graves riesgos. Para obtener más información sobre la enfermedad granulomatosa crónica, haga clic aquí.

Resultados del Ensayo de Prueba de Concepto

Estos datos se presentaron por primera vez en la Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Americana de Hemotología que tuvo lugar en Diciembre del año pasado. Los datos de las primeras pruebas fueron alentadores. Seis de siete pacientes vieron un beneficio considerable con el tratamiento con OTL-102 después de un año. Los pacientes vieron un fin a su inflamación crónica e infecciones y tenían niveles saludables de neutrófilos (glóbulos blancos) que funcionaban normalmente. Los pacientes evaluados tenían entre 2 y 27 años. Cabe señalar que otros dos pacientes murieron tres meses después del estudio. Se determinó que la causa eran complicaciones relacionadas con la comorbilidad que eran el resultado de una enfermedad grave y avanzada y no estaban relacionadas con el tratamiento con OTL-102.

Estos resultados sugieren que OTL-102 tiene el potencial de ser una terapia génica verdaderamente transformadora para pacientes con enfermedad granulomatosa crónica ligada al X. Orchard espera continuar con los ensayos clínicos a finales de este año.

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