La presión estaba en aumento. Los investigadores habían estado estudiando la enfermedad de Alzheimer durante décadas. Cada bocado de descubrimiento fue aclamado como un acercamiento a una cura y siempre se esperaban resultados poco después del descubrimiento. Los tratamientos que están disponibles en la actualidad simplemente mejoran el rendimiento de las sustancias químicas en el cerebro. Sin embargo, no detienen la muerte de las células cerebrales.

Según un artículo reciente de Medcity News, el nuevo fármaco de Biogen, Aduhelm ataca el problema desde una perspectiva diferente. El medicamento está diseñado para eliminar las placas amiloides que se encuentran en el cerebro. Sin embargo, hasta la fecha no se han realizado investigaciones que demuestren que la eliminación de la placa ralentizará la progresión de la enfermedad.

La proteína, beta-amiloide (placas), aparece en grupos microscópicos que son característicos de la enfermedad de Alzheimer.

Acerca de Aduhelm (aducanumab)

Aduhelm utiliza anticuerpos humanos con el propósito principal de eliminar la proteína cerebral tóxica, amiloide. Se sabe que los depósitos de amiloide están asociados con la enfermedad de Alzheimer. Sin embargo, no ha habido evidencia concluyente de que si se eliminan las placas, la progresión de la enfermedad disminuirá.

Aduhelm se infunde durante una hora en un entorno clínico a intervalos de un mes. El costo de venta al por mayor del medicamento es de $56,000 por año sin incluir descuentos ni reembolsos.

El presidente de operaciones de Biogen en los EE. UU. Cree que, dado que el Alzheimer afecta principalmente a los ancianos, la mayoría de los pacientes están cubiertos por Medicare o tienen un seguro privado.

Acerca de la Aprobación Acelerada

Las aprobaciones aceleradas se basan en signos de ensayos clínicos que indican que el fármaco experimental puede tener éxito. Esta designación llevará el medicamento al mercado más rápidamente, aunque aún no se ha demostrado el beneficio para el paciente. Se realizarán ensayos clínicos adicionales después de que el medicamento esté en el mercado.

Las aprobaciones aceleradas generalmente se otorgan cuando se revisan medicamentos para enfermedades raras o cáncer donde hay tratamientos muy limitados disponibles. En estos casos, la aprobación acelerada se basa en datos de un ensayo de Fase 1 o Fase 2.

Sin embargo, en el caso de Aduhelm, el fármaco había llegado a los ensayos de Fase 3.

En 2019, Biogen detuvo dos de sus ensayos de Fase 3 de Aduhelm basando su decisión en datos que mostraban que los estudios no iban a tener éxito.

Luego, Biogen realizó un nuevo análisis de los mismos datos y encontró que uno de los estudios de Fase 3 mostró que administrado en dosis altas, Aduhelm ralentizó con éxito el deterioro cognitivo.

Sin embargo, la FDA no basó su decisión en el ensayo clínico de Fase 3. En cambio, se refirió a su observación de que se encontró una reducción en la proteína amiloide en los pacientes con Alzheimer en cada uno de los estudios de Biogen.

Un Ensayo Confirmatorio de Ocho Años

La carta de aprobación de la FDA para Aduhelm permite una fecha límite de Agosto de 2029. Un borrador del protocolo de ensayo clínico de Biogen se debe entregar en Octubre y el protocolo final se presentará en Agosto de 2022. El informe final del ensayo debe presentarse dentro de los próximos seis meses después de la finalización del mismo.

Biogen estima que hay aproximadamente novecientos sitios en todo el país listos para recibir el medicamento. La compañía anticipa el envío de Aduhelm en las próximas dos semanas.