Desarrollado por QED Therapeutics, una subsidiaria de BridgeBio Pharma, Truseltiq es un inhibidor de quinasa administrado por vía oral. Administrado en cápsulas, la dosis recomendada es de 125mg una vez al día durante un período de 3 semanas (21 días) seguido de 1 semana (7 días) sin tratamiento. Además de su aprobación, la FDA también aprobó FoundationOne CDx. Este dispositivo ayuda a identificar y diagnosticar a los pacientes con anomalías del gen FGFR2 para que puedan recibir tratamiento más rápidamente.

Muchos pacientes con colangiocarcinoma inducido por FGFR2 no han respondido bien a tratamientos anteriores. Por lo tanto, Truseltiq ofrece el potencial de satisfacer una necesidad insatisfecha de los pacientes. Además, si es efectivo, Truseltiq podría potencialmente usarse para tratar otras afecciones asociadas con mutaciones de FGFR

En última instancia, la aprobación acelerada se basó en datos clínicos que destacaron la seguridad, eficacia y tolerabilidad de Truseltiq. En total, 108 pacientes se inscribieron en el ensayo. Durante el ensayo, los pacientes recibieron tratamiento hasta que alcanzaron un nivel de toxicidad inaceptable o hasta que su colangiocarcinoma progresó. La investigación mostró que:

• En total, Truseltiq generó una tasa de respuesta del 23%. 24 pacientes respondieron parcialmente al tratamiento, mientras que un paciente logró una respuesta completa.
• Al menos 8 pacientes fueron tratados durante más de 6 meses.
• La duración media de la respuesta fue de aproximadamente 5 meses. Esto significa que el cáncer respondió al tratamiento o no se propagó durante este período.
• Truseltiq era relativamente seguro y bien tolerado. Sin embargo, algunos efectos secundarios comunes incluyeron:
  • Aumento de creatinina y fosfato sérico
  • Inflamación de boca y labios
  • Fatiga
  • Sequedad de ojos, piel y boca.
  • Pérdida de apetito
  • Visión borrosa
  • Vómitos
  • Pequeños parches de caída del cabello
  • Náuseas y vómitos
  • Diarrea o estreñimiento
  • Dolor muscular y articular

Colangiocarcinoma

El colangiocarcinoma se presenta en los conductos biliares o en el tracto biliar. Normalmente, los conductos biliares y el tracto biliar conectan el hígado con la vesícula biliar y el intestino delgado y facilitan el movimiento de la bilis. En este cáncer poco común, los tumores se pueden formar dentro del hígado (intrahepático), fuera del hígado (hiliar) o cerca del intestino delgado (distal). La mayoría de los diagnósticos de colangiocarcinoma ocurren en personas mayores. Los factores de riesgo adicionales incluyen exposición a Thorotrast, obesidad, quistes biliares, diabetes, colangitis esclerosante primaria y antecedentes de otros problemas del conducto biliar o del tracto biliar.

Desafortunadamente, el colangiocarcinoma no tiene un pronóstico positivo. En parte, esto se debe al hecho de que los síntomas no suelen aparecer hasta que el cáncer se ha diseminado. Los síntomas incluyen:

• Ictericia (coloración amarillenta de la piel y los ojos)
• Dolor abdominal
• Pérdida de apetito
• Picazón en la piel (prurito)
• Fatiga
• Orina de color oscuro
• Náuseas y vómitos
• Fiebre y escalofríos
• Heces pálidas y grasosas
• Pérdida de peso involuntaria

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