De acuerdo con una historia de BioPortfolio, Imbrium Therapeutics y Mundipharma EDO GmbH anunciaron recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de Medicamento Huérfano a su fármaco experimental etopósido toniribato. Esta terapia está en desarrollo como un tratamiento para el colangiocarcinoma recidivante/refractario, un cáncer raro que afecta los conductos biliares.
Sobre el Colangiocarcinoma
El colangiocarcinoma es una forma de cáncer que afecta los conductos biliares. Más específicamente, las células epiteliales del conducto biliar son las afectadas por esta enfermedad. La causa no se conoce directamente; muchos pacientes que desarrollan la enfermedad tampoco tienen factores de riesgo conocidos, pero hay algunos factores que se sabe que aumentan el riesgo, como la colangitis esclerosante primaria, enfermedades hepáticas crónicas como la hepatitis, ciertos trastornos genéticos como el síndrome de Caroli, infección por Helicobacter bacterias. , y ciertos pulmones del hígado (un tipo de animal parásito que se infiltra en los conductos biliares y se alimenta de la bilis). Los síntomas incluyen fiebre, pérdida de peso, ictericia, picazón y dolor abdominal. El tratamiento puede incluir cirugía, quimioterapia, radiación o trasplante de hígado. Por lo general, el trasplante solo es útil si la enfermedad se detecta a tiempo; La cirugía es la mejor oportunidad para curar el colangiocarcinoma. Esta enfermedad es letal rápidamente si no es posible la extirpación quirúrgica. Para obtener más información sobre el colangiocarcinoma, haga clic aquí.
Acerca de la Designación de Medicamento Huérfano
La designación de Medicamento Huérfano se reserva para terapias destinadas a tratar enfermedades raras. Esto se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Para calificar para la designación, un medicamento debe mostrar posibles ventajas en cuanto a la efectividad o seguridad con respecto a las terapias disponibles en la actualidad. Alternativamente, debe satisfacer una necesidad médica que no está siendo cubierta por los tratamientos actuales. La designación de medicamento huérfano otorga varios beneficios a la empresa receptora, como exenciones fiscales, la exención de ciertos cargos y un período de exclusividad del mercado para los últimos siete años si se aprueba el medicamento.
Sobre Etoposide Toniribate
La designación viene después de la presentación de datos alentadores de un ensayo clínico de Fase II en el que el etopósido toniribato mostró un potencial significativo en la mejora de los resultados para los pacientes con colangiocarcinoma. La supervivencia a un año fue del 44 por ciento cuando se usó la terapia y solo el 11 por ciento con la mejor atención de apoyo disponible. La droga experimental también obtuvo la designación de huérfano en la UE en Junio del 2018.
¿Qué piensas sobre este anuncio?¡Comparta sus anécdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este artículo ha sido traducido al español lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su región, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, envíe un correo electrónico a [email protected].
