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Inicialmente, la empresa biofarmacéutica Anavex Life Sciences («Anavex») desarrolló Anavex 2-73 (blarcamesina) para pacientes con enfermedad de Alzheimer. Ahora, la compañía ha ampliado su exploración de la terapia para determinar su eficacia tanto para el síndrome de Rett como para la enfermedad de Parkinson (EP). Según un artículo de Parkinson’s News Today, los datos del ensayo clínico de fase 2 ANAVEX 2-73-PDD-001 destacan la eficacia del fármaco en el tratamiento de los síntomas motores y no motores relacionados con la demencia de la enfermedad de Parkinson.

Anavex 2-73

Durante el ensayo clínico de fase 2, los investigadores evaluaron la seguridad, eficacia y tolerabilidad de Anavex 2-73. Según el Foro ALZ, Anavex 2-73 es:

[una molécula pequeña] agonista de la proteína chaperona sigma-1 intracelular [y] un ligando mixto para los receptores sigma1 / muscarínicos. Según se informa, la blarcamesina se une al receptor sigma-1 en el rango nanomolar alto y al receptor muscarínico en el rango micromolar bajo [y] se ha informado que tiene efectos neuroprotectores y de conservación de la memoria en ratones.

En total, 132 pacientes se inscribieron en este estudio de prueba de concepto. A los pacientes, de entre 50 y 85 años, se les diagnosticó demencia por enfermedad de Parkinson. Durante el ensayo, los pacientes recibieron 30 o 50 mg de Anavex 2-73 o un placebo durante un período de 14 semanas. El ensayo tuvo como objetivo determinar la seguridad, los cambios o mejoras en la función cognitiva, los cambios en la capacidad motora y la calidad del sueño. Los hallazgos incluyeron:

• Anavex 2-73 mejoró los niveles del receptor sigma-1 (SIGMAR1). Ahora, SIGMAR1 puede considerarse un biomarcador de respuesta. En general, la terapia funciona activando SIGMAR1, que juega un papel en el crecimiento y la plasticidad de las células nerviosas; respuesta al estrés celular; y neuroinflamación.
• Este estudio vio respuestas similares a un estudio anterior. En resumen, Anavex 2-73 mejoró las habilidades cognitivas, redujo las interrupciones del sueño o el trastorno del comportamiento del sueño REM, y redujo el estrés oxidativo y la neuroinflamación.
• 50 mg de Anavex 2-73 redujo significativamente los síntomas de la EP tanto motores como no motores. Por lo tanto, Anavex cree que su terapia tiene el potencial de revertir la progresión y los síntomas de la EP.

En el futuro, Anavex ejecutará un estudio de extensión de etiqueta abierta y presentará los datos de este estudio más reciente a la FDA.

Enfermedad de Parkinson (EP)

En pacientes con enfermedad de Parkinson (EP), un trastorno progresivo del sistema nervioso central (SNC), las neuronas productoras de dopamina (dopaminérgicas) comienzan a morir. Normalmente, estas neuronas contribuyen a la comunicación entre el cerebro y el cuerpo, lo que genera movimiento. Pero debido a una mezcla de factores genéticos y ambientales, estas neuronas mueren en la EP, inhibiendo la comunicación y el movimiento. En total, la EP se presenta en cinco etapas. Dentro de las dos primeras etapas, los pacientes presentan síntomas leves, como rigidez muscular y temblores en uno o ambos lados del cuerpo. La pérdida de equilibrio y las dificultades de movimiento se solidifican en la etapa tres, y el paciente se vuelve incapaz de vivir de forma independiente en la etapa cuatro. En la etapa final, los pacientes pueden experimentar alucinaciones o delirios. En muchos casos, la EP afecta a personas mayores (50+). Cuando aparecen los síntomas, incluyen:

• Rigidez y rigidez muscular
• Temblores o temblores en una o ambas manos.
• Pérdida de equilibrio y coordinación.
• Postura deteriorada
• Movimiento lento
• Cambios en el habla, como balbuceo o tartamudeo
• Apatía o ansiedad
• Incontinencia
• Alucinaciones o demencia
• Trastornos del sueño