En un comunicado de prensa reciente, la empresa de biotecnología AltruBio Inc. compartió que su terapia neihulizumab (AbGn-168H) recibió la designación Fast Track para el tratamiento de pacientes con enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda refractaria a los esteroides. Esteroides refractarios se refiere a una condición que no responde o no ha respondido previamente al tratamiento con esteroides.

Neihulizumab

Durante años, AltruBio ha estado trabajando para desarrollar opciones terapéuticas únicas para satisfacer las necesidades insatisfechas de los pacientes. En este caso, la EICH puede ser difícil de tratar si los esteroides u otras opciones de tratamiento no funcionan. Aunque existen tratamientos, muchos pacientes todavía se quedan sin opciones, lo que hace que neihulizumab sea una opción potencialmente atractiva.

AltruBio describe neihulizumab como:

un anticuerpo de primera en su clase que se dirige a una variedad de enfermedades inflamatorias autoinmunes e inmunomediadas.

Este regulador de punto de control inmunológico se dirige al PSGL-1 y reduce la carga de células T hiperactivas, un tipo de célula inmunitaria. Hasta ahora, 170 pacientes han recibido neihulizumab. Por el momento, los investigadores están evaluando neihulizumab para la EICH en un ensayo clínico de Fase 1b.

El medicamento recibió la designación Fast Track. Este estado está destinado al desarrollo y revisión de medicamentos diseñados para satisfacer una necesidad insatisfecha, que la FDA define como:

proporcionar una terapia donde no existe o proporcionar una terapia que puede ser potencialmente mejor que la terapia disponible.

Para satisfacer una necesidad insatisfecha, un medicamento debe mostrar una mayor eficacia sobre los tratamientos actuales, reducir la carga de los tratamientos anteriores o mejorar los resultados del paciente. Más allá de la designación Vía Rápida, neihulizumab también recibió la designación de Medicamento Huérfano. Este estado es para medicamentos diseñados para tratar a personas con enfermedades raras (que afectan a 200,000 Estadounidenses o menos).

Enfermedad de injerto contra huésped (EICH)

Hay dos formas (aguda y crónica) de enfermedad de injerto contra huésped (EICH), una complicación que puede ocurrir después de trasplantes alogénicos de células madre o de médula ósea. Esto ocurre cuando las células T del donante ven las células del huésped como extrañas y atacan el cuerpo del receptor. La EICH crónica generalmente ocurre más de 3 meses después del trasplante y puede durar toda la vida. Los síntomas de la EICH crónica incluyen:

• Sequedad de ojos o boca
• Pérdida de apetito
  • Esto también puede estar asociado con dificultad para comer o con nuevos alimentos y sensibilidades a la temperatura.
• Úlceras dolorosas en la boca y la garganta
• Erupción cutanea
• Uñas duras y quebradizas
• Pérdida de cabello y uñas
• Enfermedad de las encías y/o caries
• Náuseas y vómitos
• Respiración dificultosa
• Tos crónica
• Pérdida de peso involuntaria
• Ictericia (coloración amarillenta de la piel y los ojos)

Alternativamente, la EICH aguda ocurre típicamente dentro de los primeros 6 meses después de un trasplante. Si bien la EICH crónica puede afectar a múltiples órganos, la versión aguda generalmente afecta la piel, el hígado y el tracto gastrointestinal. Los síntomas incluyen:

• Náuseas y vómitos
• Diarrea
• Dolor abdominal
• Ictericia
• Picazón en la piel o erupciones cutáneas
  • Esto ocurre a menudo en los pies.
• Pérdida de apetito