La designación de Medicamento Huérfano de la FDA ofrece un estatus especial a los medicamentos o productos biológicos diseñados para tratar afecciones raras. En los Estados Unidos, una enfermedad rara es aquella que afecta a menos de 200,000 personas. Recientemente, la compañía de biotecnología Exicure, Inc. compartió que su candidato a fármaco cavrotolimod (AST-008) recibió el estatus de Fármaco Huérfano para el tratamiento del carcinoma de células de Merkel (CCM).
Cavrotolimod
Entonces, ¿qué es el cavrotolimod? Esta terapia se creó con la tecnología de Ácido Nucleico Esférico (ANE) patentada de Exicure. Exicure describe el tratamiento como:
un agonista del receptor 9 de tipo toll diseñado para activar el sistema inmunológico innato e inducir una potente respuesta inmunitaria contra el cáncer, especialmente en combinación con inhibidores de puntos de control.
Los datos de ensayos clínicos anteriores mostraron que el cavrotolimod, utilizado junto con pembrolizumab, podía inhibir el crecimiento tumoral. Exicure todavía está evaluando el tratamiento para pacientes con MCC o carcinoma cutáneo de células escamosas (CSCC, por sus siglas en Inglés) en un ensayo clínico de Fase 2. Hasta ahora, el tratamiento ha sido relativamente seguro y bien tolerado, siendo las reacciones en el lugar de la inyección uno de los efectos secundarios más comunes.
Fuera de la Designación de Medicamento Huérfano, cavrotolimod también recibió la designación de vía rápida para MCC y CSCC. Con el estado de Medicamento Huérfano, Exicure recibirá créditos fiscales, exención de tarifas y hasta 7 años de exclusividad en el mercado.
Carcinoma de células de Merkel (MCC)
Según merkelcell.org, el carcinoma de células de Merkel (MCC) es una forma rara y agresiva de cáncer de piel también conocida como carcinoma neuroendocrino de piel. MCC comienza en las células de Merkel, que merkelcell.org describe como:
células táctiles [which] transmiten información relacionada con el tacto, como la textura y la presión, al cerebro. Si bien están presentes en la piel humana en diferentes niveles según el sitio del cuerpo, tienen la mayor densidad en las yemas de los dedos y los labios/cara, donde la sensación táctil es más aguda.
Si bien los investigadores no están exactamente seguros de qué causa el CCM, muchos creen que los factores de riesgo incluyen el poliomavirus de células de Merkel, la edad (50+), tener antecedentes de cáncer de piel, exposición excesiva a la luz solar y tener un sistema inmunológico debilitado. El CCM suele aparecer como un nódulo de color carne o rojo en la piel expuesta al sol. Por lo general, esto ocurre en la cabeza, el cuello o la cara. En la mayoría de los casos, este nódulo crece rápidamente y puede extenderse a otras áreas del cuerpo, como los ganglios linfáticos, los huesos, los pulmones, el hígado o el cerebro. Por lo general, los nódulos indoloros y de crecimiento rápido son el único síntoma del CCM.
Si ve un lunar o una lesión que crece rápidamente, que sangra con facilidad o que cambia de tamaño o color, consulte a su médico de inmediato. Si bien el CCM puede poner en peligro la vida, es posible tratarlo si se detecta a tiempo.
