Un informe, encargado por la Organización Nacional de Enfermedades Raras y publicado por IQVIA, ha revelado que la mayoría de los medicamentos huérfanos, el 79%, tratan solo enfermedades raras. A pesar de este hecho, las condiciones de huérfano representan solo el 11% del gasto en medicamentos en los Estados Unidos. Afortunadamente, el informe también reveló que los avances logrados en los últimos años han aumentado el acceso a tratamientos para pacientes con enfermedades raras.
Sobre el Informe
El estudio cubrió mucha información, enfocándose en múltiples aspectos del desarrollo y cuidado de medicamentos para enfermedades raras. Utilizó datos de 2019 y descubrió que 838 enfermedades raras vieron 564 tratamientos huérfanos aprobados por la FDA, lo que dio a muchos pacientes acceso a las terapias necesarias.
De hecho, esta estadística representa una tendencia mayor; estamos viendo más medicamentos que tienen más de un uso. Las enfermedades autoinmunes y diversas formas de cáncer se han beneficiado de esta tendencia, ya que se han indicado muchos tratamientos para ellas. La investigación de las vías biológicas ha permitido una mejor comprensión, lo que a su vez da como resultado varios medicamentos capaces de tratar múltiples afecciones, tanto raras como comunes.
Otro punto que se destaca en el informe se centra en los medicamentos genéricos, los biosimilares y los beneficios que brindan. Debido a que existen múltiples versiones de un tratamiento, los pacientes con enfermedades raras ven un mayor acceso a las terapias que necesitan.
Problemas Abordados en el Informe
El precio de los tratamientos de enfermedades raras ha sido un problema durante mucho tiempo; los tratamientos para enfermedades raras como la atrofia muscular espinal pueden costar millones de dólares. El hecho de que los tratamientos para enfermedades huérfanas representen solo el 11% del gasto en medicamentos en este país es un problema; muchos pacientes con enfermedades raras se enfrentan a una necesidad médica grave no satisfecha.
Además, el informe encontró que el gasto en medicamentos especializados representa casi el 50% del gasto en facturas médicas y ha aumentado en 22 puntos porcentuales. Esto se puede comparar con el gasto en medicamentos huérfanos, que solo ha aumentado en 5 puntos porcentuales. La mayor parte de la financiación de medicamentos especializados, el 77%, se destina a tratamientos de afecciones comunes. Esto significa que los tratamientos de enfermedades raras enfrentan un menor crecimiento y gasto.
Estos problemas deben abordarse para ayudar a los pacientes con enfermedades raras. Para leer más sobre el tema, lea el artículo fuente.
