Pliant Therapeutics, Inc., una compañía de biotecnología especializada en el desarrollo y comercialización de tratamientos para enfermedades fibróticas, anunció el 3 de Enero de 2019 a través de PRNewswire, que inició un estudio clínico en Fase 1, el primero en humanos, de molécula pequeña PLN-74809. El ensayo / estudio evalúa la seguridad, tolerabilidad, farmacodinámica y farmacocinética del agente antifibrótico PLN-74809.
Sobre el Estudio
El estudio está diseñado como un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis oral ascendente simple y múltiple, e inscribirá a 90 participantes sanos. Su objetivo principal es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de los sujetos a PLN-74809 a partir del día 1 y continuar durante 14 días.
El estudio también está diseñado para evaluar la farmacocinética y los biomarcadores relacionados con las integrinas αVβ6 y αVβ1. PLN-74809 es un inhibidor selectivo dual oral de las integrinas αVβ6 y αVβ1.
Como se señaló en los estudios preclínicos de PLN-74809, la terapia de Pliant pone énfasis en las integrinas que bloquean la activación de TGF-β y, por lo tanto, evitan que se forme tejido fibrótico en los pulmones.
Una Palabra de Aliento
«Basado en estudios preclínicos positivos, y poco después de presentar nuestra primera aplicación de un nuevo fármaco en investigación, el primer ensayo en humanos de Pliant para PLN-74809 está en marcha e informará sobre el desarrollo adicional de nuestro compuesto exclusivo para el tratamiento potencial de pacientes con fibrosis pulmonar idiopática , una enfermedad con un pronóstico muy desfavorable y pocas opciones de tratamiento impactantes «, dijo Éric Lefebvre, MD, director médico de Pliant Therapeutics.
El Dr. Lefebvre mencionó que los resultados de este estudio ayudarán a evaluar la eficacia de PLN-74809 en el tratamiento de otras enfermedades donde las integrinas son el elemento clave de la fibrosis. Como ejemplo, el Dr. Lefebvre explicó que esto incluiría la colangitis esclerosante primaria (PSC, por sus siglas en inglés), que es un trastorno crónico progresivo de los conductos biliares en el hígado.
Aprobación de la FDA
Pliant anunció en agosto de 2018 que la Administración de Drogas y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) otorgó el estatus de medicamento huérfano a PLN-74809 para la fibrosis pulmonar idiopática y la colangitis esclerosante primaria. La misión de la Oficina de Desarrollo de Productos de la FDA es avanzar en la evaluación y desarrollo de productos que demuestren ser prometedores para el diagnóstico y/o tratamiento de enfermedades o condiciones raras.
La IPF, una enfermedad rara que afecta a aproximadamente 140,000 personas en los EE. UU., Causa aproximadamente 40,000 muertes cada año. La PSC, una enfermedad rara de los conductos biliares, puede conducir eventualmente a insuficiencia hepática. Esta enfermedad afecta a aproximadamente 30,000 personas en los EE. UU.
La colangitis esclerosante primaria (PSC) es una enfermedad progresiva a largo plazo del hígado y la vesícula biliar caracterizada por la inflamación y cicatrización de los conductos biliares que normalmente permiten que la bilis drene desde la vesícula biliar.
Acerca de Pliant Therapeutics
La publicación de PRNewswire del 16 de Julio del 2018 describió una financiación de la Serie B mediante la cual Pliant usará los fondos para respaldar los ensayos clínicos en fibrosis pulmonar idiopática (FPI) y colangitis esclerosante primaria, así como en programas de descubrimiento de fármacos en curso.
Pliant planea obtener pruebas de concepto en pacientes para su molécula principal en el 2019.
