Como se informó originalmente en Medscape; muchos pacientes con enfermedades raras conocen la frustración de no tener medicamentos o tratamientos disponibles para su enfermedad. El 95% de los pacientes con enfermedades raras no tienen opciones farmacéuticas. Las razones para esto consisten en poblaciones pequeñas para ensayos, investigación limitada, falta de fondos.
Para algunos pacientes, hay otro obstáculo importante para recibir tratamientos que salvan vidas: el acceso. Esto es cuando el paciente no recibe un medicamento no por falta de opciones de tratamiento, sino por falta de opciones de tratamiento disponibles. Puede haber una única opción de tratamiento que podría ayudar a su enfermedad crónica, pero no ha sido aprobada en su localidad. Existe una opción de tratamiento, pero está fuera de su alcance, no está disponible para usted.
Ese fue el caso del hipoparatiroidismo crónico raro con el farmacéutico Natpar o Natpara. La historia del medicamento muestra algunos de los puntos difíciles que impiden que se aprueben los medicamentos huérfanos, evitando que los pacientes con enfermedades raras accedan a ellos. No hay muchos pacientes para realizar ensayos locales, es costoso, se hizo con equipos defectuosos y se retiró del mercado. El fabricante de medicamentos afirma que los brincos y obstáculos locales para demostrar la seguridad y la efectividad son demasiado altos para los medicamentos para enfermedades raras que tienen menos pacientes de los cuales recopilar evidencia.
Hipoparatiroidismo
El hipoparatiroidismo crónico es una enfermedad endocrina rara en la cual el cuerpo tiene niveles bajos de calcio y causa un déficit en la hormona paratiroidea. Estas hormonas regulan el metabolismo y los procesos químicos que afectan algunas de las funciones del cuerpo, como la frecuencia cardíaca, la temperatura corporal y la presión arterial. Esto puede provocar debilidad, dolores de cabeza o músculos con calambres, espasmos, entumecimiento u hormigueo. El tratamiento incluye suplementos de calcio y vitamina D activa. Sin embargo, Narpar, la nueva hormona paratiroidea recombinante inyectable, trata eficazmente casos más graves.
Narpar
El medicamento estaba lleno de potencial, muy esperado por los pacientes que actualmente no tienen ningún medicamento muy efectivo. Liz Glenister, fundadora y directora ejecutiva de la importante organización benéfica Parathyroid UK, explicó: «La razón por la que la necesitamos es porque la terapia actual no es adecuada; nunca se diseñó para esta afección y puede conducir a resultados renales bastante graves». años, hubo resultados positivos en los Estados Unidos. Según lo informado por Medscape Medical News, «los resultados en 34 pacientes mostraron que el medicamento estaba asociado con una reducción del 40% en las dosis de suplementos de calcio por vía oral y una reducción del 72% en las dosis de calcitriol, mientras que la albúmina corregida los niveles de calcio en suero se mantuvieron dentro de los niveles objetivo ”. Antes de Narpar, las opciones de tratamiento eran limitadas. Además, Glenister menciona que manejar a un paciente es «» muchas conjeturas por parte del médico y del paciente, es una condición muy difícil de manejar «.
Comenzó a estar disponible en otros países: Noruega, Finlandia, Suecia, Dinamarca, Israel. Los pacientes de otros países también pensaron que llegaría pronto al mercado para ellos.
Problemas de acceso a Narpar
El acceso parecía diferente para los pacientes a cada lado del Atlántico, pero cada uno de ellos finalmente resultó en la imposibilidad de recibir un acceso confiable al medicamento.
Los Estados Unidos
Después de que los pacientes en los estados recibieron la aprobación en el 2015, los pacientes estaban emocionados. El resto del mundo pensó que esto sentó el precedente para ellos, que pronto recibirán la opción de tratamiento. Glenister explicó: «Desde el punto de vista del paciente, fue absolutamente maravilloso: ‘como una bombilla encendida’, dijo la gente».
Sin embargo, después de años de éxito, en el 2019, el medicamento fue retirado del mercado debido a problemas de seguridad. Parecía que el cartucho de la droga había sido contaminado, por lo que no era apto para el consumo. Sin embargo, la retirada de un medicamento también es un problema de seguridad: muchos pacientes estadounidenses que perdieron su acceso al medicamento sufrieron. Algunos tuvieron que ser hospitalizados por el retiro que causó hipocalcemia severa. Tener una medicina confiable es importante. Encender y dejar los medicamentos no es fácil. Los pacientes no quieren que su salud se balancee de un lado a otro con equipos defectuosos o en otros casos con presupuestos de políticas públicas o estándares clínicos elevados.
¿Por qué Europa No Puede Acceder a la Droga?
Mientras los pacientes en Europa esperaban, comenzó a parecer que la aprobación nunca llegaría. Esto vino de una serie de problemas: tamaños de muestra pequeños, precios altos, datos limitados. Si bien, según los informes, la experiencia del paciente ha sido muy positiva, esto no fue suficiente para superar la burocracia de las autoridades reguladoras.
A través de Europa
Mientras que en el 2017, la agencia reguladora de Europa, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), aprobó a Natpar, posteriormente suspendieron la evaluación del medicamento debido al tamaño «relativamente pequeño» de la fase 2 del estudio. Como es típico en enfermedades raras, no hay grandes grupos de pacientes para obtener una muestra representativa de pacientes. Este es el punto difícil para el fabricante, y en algunos otros casos de problemas de acceso a medicamentos para enfermedades raras. Creen que el listón es demasiado alto para estas drogas huérfanas. Según su experiencia, los pacientes con enfermedades raras sin opciones de tratamiento preferirían intentarlo, y hasta ahora, la retroalimentación de sus pacientes es abrumadoramente positiva. Por supuesto, la regulación es pertinente antes de la financiación. Sin embargo, necesita adaptarse prácticamente a la realidad de que las drogas huérfanas necesitan un estándar diferente.
El Reino Unido
En 2017, el Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención (NICE) del Reino Unido, el instituto responsable de recomendar medicamentos, le dijo al Servicio Nacional de Salud (NHS) que sería apropiado realizar una evaluación. Sin embargo, para el 2018, NICE también suspendió esto debido a la decisión de la EMA para Europa. Desde entonces, el medicamento no ha progresado a través del sistema de salud. Takeda solo se acercará a ellos nuevamente cuando haya obtenido una gran cantidad de datos para alcanzar la barra alta.
Hay pacientes individuales que han tenido acceso al medicamento, como a través de Solicitudes de fondos individuales o fondos locales. Sin embargo, nunca se proporcionó un acceso más amplio a través del sistema de salud estatal. No es suficiente ponerlo a disposición de unos pocos pacientes privilegiados. El Dr. Simon Meadowcroft, del fabricante del medicamento, Takeda Pharmaceuticals, Reino Unido, le dijo a Medscape que, aunque algunos pacientes pueden acceder de forma privada al medicamento, quieren asegurarse de que el programa de salud del gobierno, el NHS proporcionará reembolsos para que más pacientes tengan acceso.
Gastos y otras barreras.
Otros cuestionan si la falta de acceso es más una decisión tomada en consideración del alto costo del medicamento que de su efectividad. En España, por ejemplo, Glenister dice que el acceso irregular parece estar correlacionado con el código postal. Básicamente, si su localidad lo pagará, usted es el afortunado. La doctora Aliya Khan de Canadá, que participa en los ensayos mundiales, dice que este no será el caso de Canadá. No tienen acceso porque el medicamento aún no se ha presentado para su aprobación, las razones no están claras de por qué. Sin embargo, Khan dijo que una vez que se apruebe, se pagará. Ya sea en un proceso financiado o en una liberación compasiva, esto se unirá a los otros medicamentos caros que financia su sistema de salud.
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Los organismos reguladores tienen un papel poderoso: deciden si los pacientes reciben medicamentos que cambian la vida y cuándo lo hacen. Una parte difícil de ser raro es que el sistema está diseñado para las enfermedades comunes más grandes con pacientes de mayor tamaño. Las enfermedades raras también necesitan un sistema que se adapte a sus necesidades; uno de los cuales proporciona acceso confiable a opciones de tratamiento adecuadas. En cada una de las historias de estos países, hay ejemplos de diferentes barreras: equipos deficientes, procesos regulatorios lentos, tamaños de muestra pequeños, localidades que no quieren pagar los altos costos. Cada uno de los cuales ha impedido que los pacientes con hipoparatiroidismo tengan acceso completo a Narpar.
