El 3 de Noviembre de 2020, la empresa biofarmacéutica ChemoCentryx y la subnegocio Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma (VFMCRP) de la empresa farmacéutica global Vifor Pharma Group anunciaron que la Agencia Europea de Medicamentos revisará la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para avacopan. Hasta ahora, el tratamiento administrado por vía oral se ha estudiado en relación con la vasculitis asociada a ANCA. La revisión de MAA es un paso en la dirección correcta para brindar nuevas ofertas terapéuticas a los pacientes con vasculitis ANCA.

Avacopan

Desarrollado por ChemoCentryx, avacopan es un inhibidor selectivo de C5aR1. C5aR1 es un receptor C5a del complemento, lo que significa que juega un papel en el sistema del complemento. Según la Sociedad Británica de Inmunología, el sistema del complemento:

se refiere a una serie de 20 proteínas >, que circulan en la sangre y los fluidos tisulares. La mayoría de las proteínas normalmente están inactivas, pero en respuesta al reconocimiento de los componentes moleculares de los microorganismos, se activan secuencialmente en una cascada enzimática: la activación de una proteína escinde enzimáticamente y activa la siguiente proteína en la cascada.

Básicamente, el sistema del complemento contribuye al sistema inmunológico combatiendo a los invasores percibidos y provocando inflamación. C5a es proinflamatorio, lo que significa que provoca inflamación en respuesta a invasores extraños. Según GeneCards, C5aR1 también juega un papel en afecciones como el sarcoma de mastocitos. Al inhibir C5A y C5AR1, avacopan evita la sobreactivación de C5a. Además, avacopan debería prevenir las recaídas de vasculitis.

Revisión del MAA de Avacopan

La EMA decidió revisar Avacopan MAA basándose en los datos del ensayo ADVOCATE de Fase 3. Se inscribieron 331 pacientes con vasculitis ANCA. Durante el ensayo, los investigadores encontraron que avacopan permitió una remisión sostenida y duradera de los síntomas de vasculitis en comparación con la prednisona. Además, el tratamiento con avacopan mejoró la función renal y la calidad de vida (CV). El fármaco recibió la designación de fármaco huérfano en los Estados Unidos para el tratamiento del síndrome urémico hemolítico atípico (AHUS), glomerulopatía C3 (C3G) y vasculitis ANCA. En Europa, avacopan recibió la designación de Producto Medicinal Huérfano para el tratamiento de C3G, MPA y GPA. Con suerte, la EMA revisará el MAA y proporcionará una respuesta en 2021.

Vasculitis ANCA

En conjunto, la vasculitis se refiere a la inflamación de los vasos sanguíneos. A medida que los vasos sanguíneos se estrechan, contraen o restringen el flujo sanguíneo, los órganos y tejidos de los pacientes se dañan. La vasculitis ANCA ocurre cuando los autoanticuerpos citoplasmáticos antineutrofílicos (ANCA) atacan por error al cuerpo. La vasculitis ANCA ocurre cuando los autoanticuerpos citoplasmáticos antineutrofílicos (ANCA) atacan por error al cuerpo. Entre los ANCA y los neutrófilos, los vasos sanguíneos se inflaman y dañan los órganos.

Granulomatosis con poliangeítis (GPA)

Como enfermedad rara de los vasos sanguíneos, la granulomatosis con poliangeítis (GPA) es grave y potencialmente mortal sin un diagnóstico y tratamiento oportunos. Cuando los vasos sanguíneos se hinchan e inflaman, evita que las células reciban oxígeno, lo que causa lesiones en los tejidos. En la GPA, la inflamación de los vasos sanguíneos se produce en vasos sanguíneos pequeños y medianos. Por lo general, la afección afecta los pulmones, los riñones y los senos nasales. Sin embargo, los ojos, los oídos, los nervios, las articulaciones y la piel también pueden verse afectados. Los síntomas incluyen:

• Tosiendo sangre
• Hemorragias nasales frecuentes
• Pérdida de la audición
• Erupciones en la piel
• Dificultad para respirar o falta de aire.
• Congestión
• Fatiga
• Fiebre
• Sudores nocturnos
• Dolor articular y muscular
• Pérdida de la función de los órganos.

Poliangeítis microscópica (MPA)

Los médicos no están seguros de la causa exacta de la poliangeítis microscópica (MPA), una enfermedad poco común bajo el paraguas de la vasculitis asociada a ANCA. El MPA se caracteriza por la inflamación de los vasos sanguíneos del sistema nervioso, los riñones, los pulmones, la piel y las articulaciones. Por lo general, el MPA afecta a pacientes de todas las edades, géneros y etnias por igual. Los síntomas incluyen:

• Dolor muscular y articular
• Movilidad reducida
• Daño en el nervio
• Fatiga
• Tosiendo sangre
• Orina con sangre
• Pérdida de apetito
• Fiebre
• Respiración dificultosa
• Enfermedad pulmonar y/o insuficiencia respiratoria
• Pérdida de peso involuntaria
• Hinchazón en las extremidades inferiores.
• Erupciones en la piel
• Inflamación e insuficiencia renal
• Aneurismas