Según una historia de bloomberg.com, la empresa biofarmacéutica Rallybio ha anunciado dos programas de desarrollo de terapias destinadas a tratar enfermedades raras. Los dos programas consisten en RLBY212, que está en desarrollo como tratamiento para la trombocitopenia aloinmune fetal/neonatal (FNAIT), y RLBY116, que está en desarrollo como tratamiento para enfermedades raras que afectan la regulación del complemento. Rallybio se centra en el desarrollo de tratamientos que cambian la vida de los pacientes que padecen trastornos graves y poco frecuentes.
Acerca de la Trombocitopenia Aloinmune Fetal/ Neonatal (FNAIT)
La trombocitopenia es una condición de bajos niveles de plaquetas en la sangre. En FNAIT, el nivel de plaquetas en el feto se reduce como resultado de los ataques del sistema inmunológico de la madre. La disminución del recuento de plaquetas aumenta los riesgos de hemorragia, incluida la hemorragia en el cerebro, que puede causar importantes impactos a largo plazo. FNAIT está relacionado con la aparición de anticuerpos del sistema inmunológico de la madre que están sintonizados para atacar los antígenos heredados del padre. En casos leves, no hay síntomas, pero en FNAIT más graves los síntomas incluyen hemorragia, más específicamente hemorragia intracraneal o secuelas neurológicas. La muerte ocurre en alrededor del diez por ciento de los bebés con hemorragia intracraneal. Los tratamientos incluyen IVIG y transfusiones de plaquetas. Para obtener más información sobre FNAIT, haga clic aquí.
Acerca de los programas
RLBY212 está diseñado como un anticuerpo monoclonal anti-HPA-1a que se administra por vía subcutánea. Para FNAIT, este tratamiento se administraría a madres consideradas en riesgo y tiene como objetivo eliminar las plaquetas fetales del torrente sanguíneo de la madre, evitando así la aloinmunización y el riesgo de FNAIT. Este tratamiento podría ayudar a reducir la incidencia de FNAIT, que actualmente se estima que afecta entre 1 de cada 800 y 1 de cada 5,000 nacimientos.
RLBY116 se clasifica como un mimético de anticuerpos que está destinado a inhibir C5 de forma rápida, sostenible y completa. También se considera adecuado para la administración por vía subcutánea. Hay un número significativo de enfermedades raras que se han relacionado con la desregulación del sistema del complemento,lo que significa que varias enfermedades podrían tratarse eficazmente con RLBY116.
Estas dos líneas de desarrollo podrían ayudar a marcar la diferencia para los pacientes que viven con estas enfermedades poco comunes y desafiantes.
