La Comisión Europea (CE) ha otorgado la designación Huérfana a Passage Bio por su tratamiento de la enfermedad de Krabbe, PBKR03. Esto agrega otra designación a la lista del medicamento,…
Durante el proceso de desarrollo de medicamentos, los fabricantes de medicamentos deben buscar una solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND), que permite que el tratamiento se transporte a…
Un nuevo tratamiento para la enfermedad de Krabbe, PBKR03, recibió recientemente las designaciones de Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara por parte de la FDA, según un artículo publicado en…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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