La FDA ha otorgado recientemente la designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPD, por sus siglas Inglés) al AMO-02, un tratamiento para la distrofia miotónica congénita. Dado que actualmente existe una…
En un comunicado de prensa reciente, la compañía farmacéutica en etapa clínica Crinetics Pharmaceuticals anunció que su candidato a fármaco en investigación, CRN04777, recibió la designación de Enfermedad Pediátrica…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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