Selon un article de PR Newswire, la société biopharmaceutique Biohaven Pharmaceutical Holding Company, Ltd. a annoncé que le premier patient s’était inscrit à l’essai clinique de phase 3 de la société, qui testait son candidat-produit d’investigation, Verdiperstat. Ce médicament est actuellement testé pour le traitement contre l’atrophie multisystématisée, une maladie dégénérative progressive et rare. Biohaven se concentre sur le développement de nouveaux traitements contre les maladies neuropsychiatriques et neurologiques.
À propos de l’atrophie multisystématisée (AMS)
L’atrophie multisystématisée, également appelée syndrome de Shy-Drager, est une maladie génétique neurodégénérative. Il se caractérise principalement par une perte progressive de capacité de mouvement et par un contrôle musculaire volontaire. Malheureusement, on sait peu de choses sur les causes de l’atrophie multisystématisée et les chercheurs doivent encore identifier des facteurs de risque clairs. Les hommes sont plus susceptibles d’être touchés. Les symptômes sont similaires à ceux de la maladie de Parkinson, mais les médicaments capables de contrôler les symptômes de Parkinson ont peu d’effet. Ces symptômes incluent des mouvements ralentis, une raideur musculaire, des tremblements, une ataxie et une instabilité posturale. D’autres symptômes, notamment l’impuissance, la paralysie vocale, des problèmes d’appareil urinaire, une bouche sèche et une diminution de la transpiration peuvent également apparaître. Le traitement est principalement de soutien ; la thérapie physique, la rééducation et l’orthophonie sont utiles pour maintenir les capacités de mouvement et autres. Il existe une certaine disparité dans le taux de progression de la maladie, mais la plupart des patients ne survivent que 6 à 10 ans après le diagnostic. Pour en savoir plus sur l’atrophie multisystématisée, cliquez ici.
À propos du Verdiperstat
Verdiperstat est un inhibiteur de la myéloperoxydase, une enzyme liée à l’inflammation et au stress oxydatif dans le cerveau. Les résultats d’essais antérieurs suggèrent que ce mécanisme d’action peut avoir un effet positif sur les patients présentant une atrophie multisystématisée. Le médicament a obtenu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l’UE.
Il existe un besoin urgent d’options de traitement plus efficaces contre l’atrophie multisystématisée. À l’heure actuelle, aucun médicament ne peut ralentir ou arrêter la progression de la maladie, ce qui est finalement mortel. Biohaven espère recruter un total de 250 patients souffrant d’atrophie multisystématisée pour l’essai clinique. La période d’évaluation du traitement par verdiperstat, qui sera comparée à un placebo, durera 48 semaines.
