Selon une publication de BioSpace, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration, FDA) a récemment autorisé l’Inrebic (fedratinib) pour le traitement de certains patients atteints de myélofibrose.
À propos de la myélofibrose
La myélofibrose est une forme de cancer extrêmement rare, caractérisée par une cicatrisation progressive de la moelle osseuse et par le déclin de la production de cellules sanguines.
Vous vous souviendrez peut-être d’avoir appris dans le cours de biologie que les globules rouges, ainsi que les globules blancs (et les plaquettes), sont tous produits dans la moelle osseuse. À cause de la cicatrisation de la moelle, elle devient incapable de produire de nouvelles cellules sanguines pour remplacer celles qui meurent naturellement au fil du temps. Lorsque le nombre de cellules sanguines baisse à des niveaux dangereux (anémie), les patients peuvent devenir faibles et fatigués. Les baisses de numération plaquettaire associées peuvent rallonger la coagulation et allonger les épisodes de saignement.
Techniquement, la myélofibrose est une sorte de leucémie – un cancer du sang ou du tissu hématogène. Cependant, à l’instar de nombreux cancers généralisés, les options de traitement se limitent principalement à l’atténuation des symptômes – transfusions sanguines régulières, chimiothérapie ou ablation de la rate (si elle est hypertrophiée).
À propos de l’Inrebic (Fedratinib)
L’Inrebic (nom générique : fedratinib) est le premier nouveau traitement destiné aux patients atteints de myélofibrose depuis près de 10 ans. La société qui le développe, Celgene Corporation, a été encouragée à demander l’autorisation du médicament à la suite d’essais réussis portant sur plus de 600 participants – dont plus de 450 étaient atteints de myélofibrose. Un certain nombre d’essais ont montré que le fedratinib avait un effet thérapeutique significatif (défini comme une réduction du volume de la rate supérieure ou égale à 35%) chez environ 1/3 de patients recevant une dose quotidienne de 400 mg.
L’Inrebic a été autorisé par la FDA sur la base d’un examen prioritaire. Les médicaments fournis dans le cadre du processus d’examen prioritaire prennent beaucoup moins de temps à obtenir l’autorisation de la FDA, ne prenant que six mois environ de délibérations par rapport à la moyenne de presque 10 mois. Lors du traitement de maladies telles que la myélofibrose, ces quatre mois seulement peuvent être extrêmement importants. Dans certaines maladies, l’espace de quatre mois seulement peuvent être littéralement une question de vie ou de mort.
En outre, l’Inrebic a reçu la désignation de médicament orphelin de l’Agence. La désignation de médicament orphelin est destinée aux fabricants de médicaments produisant des traitements conçus pour les maladies rares – définies comme affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Le gouvernement soutient les chercheurs de médicaments orphelins par des incitations financières, une aide à la recherche et une période notable de monopole de sept ans sur les produits concurrents.
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