Selon un communiqué de presse de la société américaine de biotechnologie Fortress Biotech, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) a récemment attribué le titre de thérapie avancée en médecine régénérative à la thérapie génique expérimentale MB-107. Le médicament est destiné à traiter le déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X (DICS).

À propos du déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X

Le DICS lié au chromosome X est une affection extrêmement rare caractérisée par une activité immunitaire fortement déficiente provoquée par un faible nombre de lymphocytes. Les lymphocytes sont une sorte de globule blanc et jouent un rôle important dans la détermination de la réponse immunitaire. Chez les individus en bonne santé, les lymphocytes constituent entre 20 et 40% de tous les globules blancs.

Les patients atteints de DICS lié au chromosome X sont susceptibles d’attraper des infections bactériennes, virales et fongiques fréquentes et persistantes. Sans traitement, la plupart des personnes touchées ne vivent pas au-delà de l’enfance. En fait, sans renforcement du système immunitaire par thérapie génique ou greffe de moelle osseuse, le DICS lié au chromosome X est presque toujours fatal au cours des deux premières années de la vie.

La maladie est causée par des mutations du gène IL2RG. Chez les individus en bonne santé, ce gène code pour la production d’une protéine appelée chaîne gamma commune. Cette protéine joue un rôle important dans le fonctionnement normal du système immunitaire et est nécessaire à la production et à la maturation des lymphocytes naissants. Les mutations de l’IL2RG entraînent un développement irrégulier des lymphocytes, laissant le système immunitaire dangereusement sous-équipé pour fonctionner correctement.

Comme les hommes ne reçoivent qu’un seul chromosome X de leurs parents, le DICS lié au chromosome X et d’autres maladies sont beaucoup plus fréquents chez les hommes que chez les femmes.

À propos de la MB-107 et de la thérapie avancée en médecine régénérative

La MB-107 est une thérapie génique lentivirale. Comme les processus de thérapie génique similaires, la thérapie génique lentivirale utilise un lentivirus inerte modifié pour envoyer du matériel génétique modifié à des patients atteints de maladies causées par des mutations génétiques. Les virus sont particulièrement efficaces pour passer au-delà des défenses de l’organisme et injecter leur ADN dans celui d’une cellule hôte — en particulier si le virus a été spécialement conçu pour le faire en laboratoire. Les informations génétiques modifiées implantées dans le virus se répliquent ensuite à l’intérieur des cellules hôtes, créant éventuellement un système immunitaire fonctionnel (avec un peu de chance).

La désignation RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy), ou thérapie avancée en médecine régénérative, est l’une des nombreuses désignations de recherche proposées par la FDA, conçues pour aider ou bénéficier directement aux chercheurs qui développent des traitements contre des maladies graves avec des options de traitement inadéquates. La RMAT est spécifiquement proposé aux chercheurs qui développent des médicaments régénératifs (thérapie cellulaire, greffe de moelle osseuse, greffe de peau, etc.).

La désignation RMAT permet à Mustang Bio (et à la société mère Fortress Biotech) de bénéficier de l’assistance de la FDA sous la forme d’une assistance à la gestion des essais et d’un processus d’examen accéléré. La désignation a été attribuée à la suite d’un impressionnant essai clinique de phase 1/2 sur ce médicament chez le nourrisson plus tôt cette année.

Le processus de développement de médicaments pour la MB-107, même s’il est encore long, pourrait être considérablement raccourci par cette désignation.

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