Comme indiqué dans Cystic Fibrosis News Today, une nouvelle combinaison de médicaments créée pour traiter la fibrose kystique, un mélange de l’elexacaftor, du tezacaftor et du Kalydeco de Vertex, a reçu la désignation d’évaluation prioritaire. La nouvelle combinaison de médicaments est destinée aux personnes qui ne répondent pas aux médicaments déjà disponibles, plutôt que de fournir une nouvelle option à toutes les personnes atteintes de la maladie. Les deux essais ont montré une amélioration du fonctionnement pulmonaire du patient, une diminution des exacerbations pulmonaires et une diminution de la concentration de chlorure.

Qu’est-ce que la fibrose kystique ?

La fibrose kystique est une maladie qui affecte les systèmes digestif et respiratoire. Cela provoque une trop grande quantité de mucus qui engendre des obstructions, piégeant des bactéries et empêchant la circulation saine de l’air, des nutriments et des mouvements typiques à travers leurs systèmes. Cela fait que les personnes atteintes de la maladie génétique souffrent de difficultés liées à la respiration et contractent davantage d’infections à cause de la prolifération de bactéries.

Les Résultats du médicament

Le médicament vient de faire l’objet de deux séries d’essais de phase trois, chacune avec des résultats prometteurs. Les deux séries d’essais, AURORA F / MF et F / F, ont été effectuées sur deux mutations différentes ; le F / MF sur 403 personnes présentant une mutation F508del et une mutation de fonction minimale, et les essais F / F sur 107 personnes présentant deux mutations F508del. La combinaison de médicaments est très escomptée car il s’agit du premier médicament pouvant être utilisé pour traiter un type particulier de fibrose kystique, pour les patients porteurs d’une mutation F508del et d’une mutation de fonction minimale.

Le médicament recevra son autorisation finale le 19 mars 2020 par la FDA.