Comme indiqué dans Scimex dans un communiqué de presse publié par la Fondation MITO, les cinq principaux groupes de défense des droits des patients atteints de maladies mitochondriales se sont engagés à travailler ensemble pour offrir un million de dollars américains pour lutter contre le syndrome de Leigh. Ils créeront un réseau de recherche axé sur les patients dans l’espoir de trouver de nouveaux traitements et de nouvelles thérapies pour le traitement de la maladie génétique débilitante qui affecte le système nerveux central.
Qu’est-ce que le syndrome de Leigh ?
Le syndrome de Leigh est un trouble neurologique grave héréditaire qui débute dans la petite enfance et qui évolue progressivement en s’aggravant avec le temps. C’est une maladie neuro-métabolique qui aspire l’énergie des cellules du corps pour qu’elles ne puissent plus fonctionner normalement. Cela provoque des symptômes tels que vomissements, diarrhée, difficulté à avaler, difficultés à manger, prise de poids, retard de croissance, problèmes de musculation et d’équilibre, etc. C’est potentiellement mortel, la plupart des patients décédant dans les trois premières années.
Le Projet en cours
Ce projet rassemble les géants dans leur domaine d’intérêt, les maladies mitochondriales, afin de créer un effort pour une maladie qui fait l’objet d’une recherche et qui manque de soins médicaux. Ce sera un projet pluriannuel avec une approche innovante. En réunissant de parties prenantes qui disposent des outils, de l’argent et de l’influence nécessaires pour apporter des changements concrets. Les PDG des différentes organisations estiment que cela stimulera les progrès qui sont nécessaires, mais non encore satisfaits. Brian T. Harman, président et chef de la direction de la U.S. United Mitochondrial Disease Foundation (UMDF), estime que la coalition des grandes organisations établira des liens et des réseaux qui partageront ensuite les résultats et les informations et créeront une pratique standard mondiale pour les options de traitement les plus efficaces. Il croit en la nécessité de l’ampleur du projet pour faire face au problème. Harman a déclaré : « Aucune organisation ne peut prendre en charge un projet de cette échelle toute seule. Cette collaboration entre partenaires de défense des droits des patients atteints d’une maladie mitochondriale nous aidera à tirer parti de nos liens existants avec la communauté des patients ainsi que des chercheurs internationaux de haut niveau », a déclaré M. Harman.
Les responsables élaborent un plan d’action, qui commence par la collecte de données, des mesures standardisées et une coordination préclinique, avant de proposer des subventions plus ciblées et des tâches de recherche spécifiques. Grâce à la collaboration et au partage d’informations, ils découvriront forcément plus que jamais.
