Selon un article d’Angioedema News, une étude récente a démontré l’efficacité du médicament Haegarda dans la réduction du nombre de crises de gonflement subies par les patients souffrant d’angio- œdème héréditaire. L’utilisation préventive de ce médicament s’est révélée efficace chez les patients présentant un déficit en C1 inhibiteur, quelles que soient leurs caractéristiques initiales. Cette étude était une analyse exploratoire d’un essai clinique de phase 3 ayant testé l’efficacité de Haegarda.
À propos de l’angio-œdème héréditaire (AOH)
L’angio-œdème héréditaire est une maladie génétique caractérisée par des épisodes de gonflement chroniques pouvant toucher plusieurs régions du corps. La maladie est causée par des mutations affectant le gène AOH. Les crises de gonflement se produisent généralement toutes les deux semaines environ ; ils peuvent généralement durer plusieurs jours. Le gonflement peut toucher les membres, le tube digestif, le visage et les voies respiratoires, le blocage des voies respiratoires étant la complication la plus dangereuse. Des vomissements et des douleurs abdominales peuvent également accompagner les crises si le tube digestif est impliqué. Le traitement consiste à réduire les risques d’apparition de crises et à les empêcher de s’aggraver. L’angio-œdème héréditaire ne met typiquement la vie en danger que s’il n’est pas traité. La prévalence de la maladie est estimée à environ un sur 10 000 à un sur 50 000, du moins aux États-Unis et au Canada. Pour en savoir plus sur l’angio-œdème héréditaire, cliquez ici.
Haegarda en tant que traitement des crises de gonflement
Haegarda est autorisé pour consommation par le public par l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) en tant que traitement de la maladie depuis juin 2017. Les données des essais originaux démontraient que Haegarda pourrait réduire la fréquence des épisodes de gonflement de 95% en moyenne et réduit en plus avec l’utilisation des médicaments de sauvetage d’une médiane de 100%.
L’analyse de ces résultats a également révélé que, pendant les deux premières semaines d’utilisation de Haegarda, seuls 23% des patients traités avec une dose de 60 UI / kg avaient présenté des épisodes de gonflement ; en comparaison, 81% du groupe placebo les ont subi. Les patients dans le groupe placebo avaient besoin de médicaments de secours à un taux dix fois supérieur à celui des patients recevant le médicament. Même les patients qui ont vu le plus petit avantage de Haegarda devaient toujours utiliser des médicaments de secours moins souvent ; leurs épisodes de gonflement étaient également moins graves.
Les résultats renforcent le fait que Haegarda est un traitement extrêmement utile pour les patients souffrant d’angio-œdème héréditaire. Pour voir l’étude originale, publiée pour la première fois dans Allergy, Asthma & Clinical Immunology, cliquez ici.
