Selon un article de sectorpublishingintelligence.co.uk, la société pharmaceutique Ovid Therapeutics Inc. a récemment annoncé que les premières données de son essai clinique de phase 2 étaient pour la plupart encourageantes. Cet essai clinique teste le médicament expérimental candidat de la société, le soticlestat, en tant que traitement des encéphalopathies épileptiques et développementales (EED). Ce groupe de maladies comprend plusieurs épilepsies rares différentes qui sont historiquement difficiles à traiter. Ce groupe de maladies comprend le syndrome de Lennox-Gastaut, le syndrome de Dravet et le déficit CDLK5.
Bien qu’il existe des médicaments contre l’épilepsie en général, beaucoup d’entre eux ont une efficacité limitée dans ce groupe de maladies. Certaines formes de EED ne disposent d’aucun traitement autorisé par l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA).
À propos de l’essai
Les résultats de cet essai clinique concernent principalement les patients ayant participé à l’essai clinique de phase 1b / 2a, qui a testé le médicament chez l’adulte présentant diverses formes de EED. L’essai de phase 2 était une étude d’extension de cet essai antérieur. Les caractéristiques d’innocuité et de tolérance documentées dans l’essai d’extension étaient cohérentes avec celles de l’étude précédente. Les résultats suggèrent que le soticlestat peut potentiellement apporter des bénéfices à long terme à ces patients et inclut des données jusqu’à 48 semaines après le début du traitement.
Dans la période de 25 à 36 semaines, le traitement a réduit la fréquence des crises de 84%. Entre 37 et 58 semaines, cette réduction a été portée à 90% en moyenne. Les patients présentant la fréquence la plus élevée de crises épileptiques au départ ont semblé tirer le plus grand bénéfice du médicament. Ces résultats suggèrent que le soticlestat pourrait être un traitement très utile pour les patients atteints de EED.
Les patients de deux autres essais cliniques de phase 2 qui ont terminé leur traitement sont également inclus dans l’étude de prolongation ; toutefois, leurs données n’ont pas été incluses dans l’annonce car elles n’ont pas suffisamment participé à l’étude de prolongation.
Une de ces études testait le soticlestat chez des patients présentant un déficit CDKL5 et le syndrome Dup15q ; l’autre testait le traitement chez des patients atteints du syndrome de Lennox-Gastaut et du syndrome de Dravet.
À propos du soticlestat
Le soticlestat est classé comme inhibiteur de l’enzyme cholestérol 24-hydroxylase. Ce médicament est le premier de sa catégorie et constitue l’unique thérapie avec ce mécanisme testé pour le traitement de l’épilepsie. Le soticlestat a obtenu le statut de médicament orphelin de la FDA en tant que traitement du syndrome de Dravet et du syndrome de Lennox-Gastaut.
