BrainStorm Cell Therapeutics vient d’annoncer que l’inscription à son essai clinique de phase 3 sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA) a terminé. L’inscription a débuté en octobre 2017.
La SLA est une maladie rare pour laquelle aucun traitement n’est actuellement autorisé. La maladie neurodégénérative est débilitante et fatale. On espère que ce nouvel essai apportera un nouvel espoir aux patients.
Cet essai de phase 3 examinera les effets des cellules autologues MSC-NTF, appelées NurOwn, dans la SLA.
NurOwn
NurOwn sont les cellules souches mésenchymateuses autologues (MSC) -NTF de BrainStorm Cell Therapeutics. Ces cellules ont déjà reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA et de l’EMA pour la SLA. Les MSC sont dérivés de la moelle osseuse. Ces cellules sont ensuite développées ex vivo et différenciées. Ensuite, ils sont convertis dans les cellules MSC-NTF en étant placés dans des conditions dans lesquelles les cellules sécrètent de grandes quantités de facteurs neurotrophes.
Les cellules NurOwn délivrent des NTF ainsi que des cytokines immunomodulatrices aux tissus du corps endommagés. Cette délivrance directe est supposée permettre aux cellules de ralentir ou au moins de stabiliser la progression de la maladie.
Les chercheurs estiment que cette thérapie est prometteuse pour le traitement des voies de la maladie responsables des troubles neurodégénératifs, y compris la SLA.
À propos de l’essai
Cet essai comprend 200 participants. C’est un essai randomisé et contrôlé par placebo qui examinera l’effet d’une administration intrathécale répétée des cellules NurOwn chez des patients atteints de SLA.
Les chercheurs affirment qu’un « pourcentage important » de patients ont déjà reçu trois des traitements NurOwn. Ils pensent que le traitement sera terminé pour tous les participants d’ici octobre de l’année prochaine.
Cette enquête est en cours sur six sites différents.
Les Sites de l’essai-
- UC Irvine
- Cedars-Sinai Medical Center
- UMass Medical School
- Massachusetts General Hospital
- Mayo Clinic
- California Pacific Medical Center
Cet essai est financé par le California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) CLIN2-0989. Le CIRM travaille spécifiquement dans les thérapies à base de cellules souches pour les populations de patients mal desservis. Ils ont fourni 15,9 millions de dollars pour cet essai de phase 3. Le soutien du CIRM est la raison pour laquelle trois sites d’essais sont situés en Californie.
L’Essai sur la sclérose en plaques
NurOwn est également à l’étude dans le cadre d’un essai clinique de phase 2 sur la sclérose en plaques progressive (SEP). L’autorisation de cet essai a été accordée par la FDA en décembre 2018. Depuis mars 2019, l’inscriptions est ouverte. Cet essai recrute toujours des patients.
Il s’agit d’un essai ouvert et multicentrique. Il examinera le dosage intrathécal répété des cellules chez les patients atteints de SEP.
Se tourner vers l’avenir
BrainStorm Cell Therapeutics pense qu’ils publieront les résultats de cet essai de phase 3 sur la SLA avant la fin de 2020. Ils espèrent pouvoir obtenir une demande de licence biologique pour NurOwn à l’issue de cette enquête.
Si cette demande est autorisée par la FDA, les patients atteints de SLA pourraient enfin disposer d’une option de traitement efficace.
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