Selon un article de Myeloma Research News, le premier patient a reçu une dose d’une thérapie cellulaire CAR-T allogénique (dérivée du donneur) expérimentale appelée UCARTCS1 dans le cadre d’un essai clinique de phase 1. Cette thérapie est en cours de développement pour le traitement du myélome multiple récidivant ou réfractaire, un type rare de cancer du sang. Ce produit candidat de recherche est en cours de développement par Cellectis.
À propos du myélome multiple
Le myélome multiple, parfois appelé leucémie à plasmocytes, est un cancer du sang qui touche les plasmocytes. Ce sont des globules blancs qui produisent des anticorps. La cause globale du myélome multiple n’est pas bien comprise, mais certains facteurs de risque ont été identifiés. Ceux-ci incluent l’obésité, les antécédents familiaux, et les gammopathies monoclonales de signification indéterminée. Cette dernière maladie a le potentiel de se transformer en myélome multiple. Les symptômes de ce cancer comprennent des douleurs osseuses, des infections, une anémie, une insuffisance rénale, un sang trop épais, de la confusion, de la fatigue, des maux de tête et l’amylose. Le traitement comprend la chimiothérapie, la greffe de cellules souches et d’autres médicaments pour le traitement d’une maladie récurrente, qui est courante. Le taux de survie à cinq ans est de 49% aux États-Unis. Pour en savoir plus sur le myélome multiple, cliquez ici.
Thérapie cellulaire CAR-T et UCARTCS1
La thérapie cellulaire CAR-T a gagné en popularité ces dernières années en tant que forme efficace de traitement par immunothérapie pour diverses formes de cancer. Le processus implique l’extraction de cellules du système immunitaire appelées cellules T d’un patient atteint de cancer. Ces cellules sont ensuite modifiées en laboratoire pour cibler les cellules cancéreuses du patient. Les cellules modifiées sont ensuite propagées en laboratoire avant d’être réintroduites dans le corps du patient. L’UCARTCS1 est une variante différente de cette méthode en ce que les cellules T utilisées sont obtenues d’un donneur séparé.
Il s’agit de la première thérapie cellulaire CAR-T dérivée d’un donneur et qui a été autorisée pour des essais sur cette maladie par l’Agence américain des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : FDA ou Food and Drug Administration). L’essai devrait inclure un total de 18 patients atteints d’une maladie récurrente. Les chercheurs évalueront l’effet du traitement à différentes doses.
L’utilisation de cellules provenant de donneurs en bonne santé est conçue pour contrer certains problèmes courants liés à la thérapie cellulaire CAR-T, tels que le long temps nécessaire au développement des cellules et le fait que certains patients ne disposent pas de suffisamment de cellules T pour être collectés. L’UCARCS1 est également conçu pour prendre en compte des problèmes potentiels tels que la maladie du greffon contre l’hôte et des réactions croisées avec les propres cellules du patient.
