Selon un article de Benzinga, la société pharmaceutique Abeona Therapeutics, Inc. a récemment annoncé son intention d’avancer dans son essai clinique de phase 3 après la levée de la suspension clinique partielle de l’étude par l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA). Cet essai analysera le candidat de thérapie expérimentale EB-101 de la société comme traitement de la forme récessive de l’épidermolyse bulleuse dystrophique, une maladie rare qui affecte la peau.
À propos de l’épidermolyse bulleuse
L’épidermolyse bulleuse est un groupe de troubles génétiques qui se caractérisent le plus par la formation de bulles des muqueuses et de la peau. Ces cloques douloureuses peuvent se produire à cause de seulement une friction ou une abrasion mineure. La maladie peut être mortelle dans les cas graves. Ces troubles sont tous causés par des mutations génétiques ; les différents sous-types d’épidermolyse bulleuse sont classés par quels gènes sont affectés. Les cloques douloureuses de la muqueuse et de la peau sont les symptômes déterminants, mais d’autres complications peuvent inclure un rétrécissement de l’œsophage et un risque considérablement accru de cancer de la peau. La forme dystrophique récessive est très sévère et provoque des lésions buccales débilitantes et douloureuses. Il n’y a aucun remède pour la maladie ; le traitement se concentre principalement sur la gestion des symptômes, comme le contrôle de la douleur, la désinfection des plaies, la prévention ou le traitement des complications, le soutien nutritionnel et le contrôle des infections. Les hommes et les femmes sont affectés à des taux égaux. La maladie peut considérablement réduire la durée de vie et, dans les cas graves, les patients ne survivent pas au-delà de la petite enfance. Il existe un besoin urgent d’approches de traitement plus efficaces contre l’épidermolyse bulleuse. Pour en savoir plus sur ces troubles, cliquez ici.
Le Développement en cours
La suspension de l’essai a été levée après qu’Abeona se soit conformé à la demande de la FDA de soumettre plus de données concernant la stabilité du médicament pendant le transport vers les sites d’essais cliniques. La chronologie actuelle de la société prévoit que l’essai de phase 3 commencera au premier trimestre de 2020. Abeona est enthousiasmé par le potentiel de l’EB-101, car les résultats des essais précédents ont suggéré que le médicament expérimental pourrait avoir un impact positif significatif sur la cicatrisation des plaies de grande taille pour les patients atteints de la forme dystrophique récessive de l’épidermolyse bulleuse.
À propos de l’EB-101
L’EB-101 est classé comme une thérapie cellulaire des gènes modifiés dans laquelle les gènes COL7A1 sont distribués aux cellules de la peau d’un patient en laboratoire. Ces cellules transformées sont ensuite transplantées dans le corps du patient, ce qui devrait permettre une expression normalisée du collagène de type VII. Cela ensuite provoque la cicatrisation des plaies des patients.
