Selon un récent article paru dans Euronews, cette année, une centaine d’enfants qui ont reçu un diagnostic d’amyotrophie spinale recevront sans frais le Zolgensma, le médicament le plus cher au monde.
Novartis, une entreprise mondiale de soins santé, appelle ce programme unique une loterie ou un tirage au sort. Les médecins ont été encouragés à soumettre les noms de leurs patients éligibles à partir du 2 janvier 2020.
Sentiments contradictoires de la communauté de l’amyotrophie spinale
Bien que ce programme soit une initiative généreuse de la société pharmaceutique Novartis, il existe encore des milliers de familles à travers le monde qui n’ont pas les moyens de payer le traitement de leurs bébés. C’est une des raisons de l’accueil mitigé de l’initiative de Novartis.
Les représentants des patients ont exprimé leur inquiétude quant à l’effet émotionnel de la loterie sur la majorité des parents qui veulent faire tout ce qu’ils peuvent pour sauver leur bébé.
À propos du zolgensma
Le Zolgensma a reçu l’approbation de la FDA en 2019. Il est une thérapie unique qui coûte 2,1 millions de dollars par traitement. Le médicament est administré par une perfusion intraveineuse de soixante minutes. Une seule dose suffit.
Le médicament envoie une copie saine du gène du neurone moteur de survie (SMN1) aux cellules du corps. Lorsque les cellules atteignent la moelle épinière, le gène SMN1 commence à produire une protéine SMN normale. La protéine encourage les motoneurones à fonctionner normalement et améliore les chances de survie de l’enfant.
Bien que le Zolengsma ne puisse pas inverser les dommages déjà causés par l’amyotrophie spinale, il est capable d’arrêter la détérioration des cellules nerveuses et de donner aux enfants une chance de développement normal.
À propos de l’amyotrophie spinale
L’amyotrophie spinale peut provoquer une paralysie permanente ou même la mort dans un an ou deux après la naissance. Les amyotrophies spinales sont un groupe de maladies héréditaires qui détruit progressivement les motoneurones. Ce sont les cellules nerveuses du tronc cérébral et de la moelle épinière qui contrôlent l’activité essentielle des muscles squelettiques comme parler, marcher, respirer et avaler, entraînant une faiblesse musculaire et une atrophie. Les motoneurones contrôlent les mouvements des bras, des jambes, de la poitrine, du visage, de la gorge et de la langue.
Les Préoccupations de la communauté médicale européenne
Le groupe SMA Europe a présenté leurs préoccupations concernant la loterie. Il a publié une déclaration disant que des milliers de bébés atteints de cette maladie seraient obligés de participer à une compétition pour le traitement gratuit.
Dans la déclaration, le groupe s’opposait à ce qu’une entreprise pharmaceutique soit en mesure de décider si quelqu’un devait ou non recevoir un traitement salvateur. Il estime que les médicaments doivent être prescrits selon les priorités déterminées par la clinique.
L’Union européenne envisage actuellement d’approuver la commercialisation de Zolgensma. Séparément, la France et certains autres pays ont un système qui permet l’accès aux thérapies avant leur approbation formelle ou leur prix négocié.
À propos du développeur
AveXis, la société qui a développé le Zolgensma, a été acquise par Novartis. Un porte-parole d’AveXis a déclaré que l’entreprise avait consulté des experts en éthique afin de s’assurer que l’attribution du Zolgensma était équitable. La société a déclaré que la loterie était le meilleur système à l’heure actuelle pour rendre le médicament disponible sur une base équitable.
Le président d’AveXis a déclaré qu’à ce stade, il n’était pas en mesure de produire suffisamment de médicaments pour traiter tous les bébés atteints de l’amyotrophie spinale nécessitant le médicament. Sur une note plus positive, il a déclaré qu’ils prévoyaient de commencer à tripler la production d’ici le début de 2021.
Un Dilemme universel
Les systèmes de santé mondiaux ont toujours du mal à décider comment les sociétés pharmaceutiques peuvent être récompensées pour leur innovation continue tout en considérant que les patients ont accès à de précieux médicaments vitaux. Le Zolgensma était à l’origine financé par de nombreux organismes de bienfaisance qui avaient un intérêt dans la découverte de médicaments pour traiter l’amyotrophie spinale.
En examinant le prix du point de vue de Novartis, la société affirme que le Zolgensma est extrêmement coûteux à produire. Novartis a investi des milliards de dollars dans son achat d’AveXis qui, selon lui, dépasse de loin les investissements prévus par des partenariats privés ou publics.
Financement participatif
Plusieurs parents ont mis en place des opérations de financement participatif dans le but de payer le Zolgensma. Ellen de Meyer, de Belgique, a réussi à collecter 1,9 million d’euros pour payer le traitement de Zolgensma pour sa petite fille Pia.
Leur médecin a coordonné les arrangements et Pia, qui a maintenant treize mois, a reçu son traitement dans un hôpital d’Anvers.
La mère de Pia est étonnée des progrès de sa fille. Elle explique qu’il y a une amélioration de la coordination de la main, la fin de ses problèmes respiratoires et qu’elle est capable de se retourner.
En entendant parler de la loterie, Ellen a admis qu’elle se sent désolée pour les parents impliqués. Elle ne peut pas imaginer les émotions et le stress d’attendre toutes les deux semaines pour voir si le nom de votre enfant sera tiré au sort.
