ALS News Today a récemment annoncé l’introduction d’un essai clinique de phase 3 pour l’édaravone orale, un médicament qui a déjà été autorisé pour ralentir le déclin du fonctionnement physique et / ou cognitif dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) sous forme intraveineuse.

L’Autorisation par la FDA

L’edaravone, sous le nom de marque Radicava, est perfusé dans la circulation sanguine (intraveineuse). Elle a été autorisée en 2017 comme le premier traitement approuvé par la FDA pour le traitement contre la SLA en vingt ans.

Mitsubishi Tanabe Pharma (MPTA) a développé la formule qui est vendue sous le nom de Radicava.

À propos de l’edaravone

L’edaravone réduit efficacement le stress oxydatif qui se caractérise par le déséquilibre entre les défenses antioxydantes des cellules et la production de radicaux libres.

Les scientifiques du monde entier sont du même avis que les dommages causés par les radicaux libres jouent un rôle déterminant dans la destruction des neurones cérébraux et plus précisément qu’ils provoquent la mort des cellules nerveuses dans la SLA.

La dose actuellement recommandée pour le traitement contre l’edaravone, autorisée en 2017, est de 60 mg par voie intraveineuse pendant une période de 60 minutes. Le cycle initial comprenait des traitements pendant quatorze jours consécutifs puis deux semaines sans traitement.

Les cycles suivants ont duré dix jours et puis deux semaines sans traitement. Le traitement a été administré pendant vingt-quatre à quarante-huit semaines.

À propos de l’essai clinique de phase 3

Le premier patient à recevoir la nouvelle version orale d’edaravone a été inscrit à l’essai de MTPA.

L’analyse de sécurité portera sur les événements indésirables, les examens sensoriels et médicaux et les analyses en laboratoire.

Son objectif secondaire est d’évaluer les changements à l’incapacité fonctionnelle et des fonctions pulmonaires. Les chercheurs mesureront la durée jusqu’à ce que le patient ait besoin d’interventions invasives telles qu’une sonde de gastrostomie, une trachéotomie ou une assistance respiratoire.

Le régime posologique sera le même que dans l’essai de la formule intraveineuse et aura le même plan de vingt-quatre à quarante-huit semaines.

L’essai visera un inscription total de 150 patients adultes âgés de dix-huit à soixante-quinze ans qui ont reçu un diagnostic de SLA. La date de fin prévue est juin 2021.

L’essai est une initiative mondiale sur soixante-cinq sites. La moitié des sites d’essai sera aux États-Unis. Ce sera une étude ouverte signifiant que les chercheurs et les patients sauront quel médicament est administré.