Selon un article de Financial Buzz, la société d’ophtalmologie Acucela Inc. a récemment annoncé une mise à point sur la progression de son essai clinique de phase 3. Cet essai clinique analyse le médicament expérimental emixustat comme traitement contre l’atrophie de la macula liée à la maladie de Stargardt. La société affirme avoir atteint 65% de son objectif d’inscription des patients jusqu’à présent pour l’étude. 108 participants se sont inscrits jusqu’à présent et Acucela espère finalement un total de 162 patients.
À propos de la maladie de Stargardt
La maladie de Stargardt est une maladie héréditaire de la rétine, la couche interne de l’œil sensible à la lumière. La maladie provoque une dégénérescence maculaire, qui peut débuter à différents moments de la vie du patient. Il existe différents types de maladie de Stargardt qui varient en fonction du gène muté ; dans le type 1, elle est causée par des alternances avec le gène ABCA4. Dans les cas les plus graves, la dégénérescence peut débuter dans l’enfance ou l’adolescence et éventuellement conduire à une perte de vision progressive. Le centre du champ visuel est le plus fortement touché ; les symptômes incluent une vision trouble, une vision des couleurs altérée, une vision ondulée, des points aveugles, une perte de perception de la profondeur et une mauvaise vision nocturne. Les symptômes ne peuvent pas être corrigés avec des lunettes. La vitesse de la perte de vision et les symptômes ressentis varient d’une personne à l’autre. Bien que certains changements de style de vie puissent ralentir la progression de la maladie de Stargardt, aucun traitement n’est actuellement disponible. La plupart de patients deviendront finalement aveugles au sens de la loi. Pour en savoir plus sur la maladie de Stargardt, cliquez ici.
À propos de l’Emixustat et de l’essai clinique
L’essai durera deux ans et les sujets seront randomisés pour prendre soit un placebo soit une dose de 10 mg d’émixustat une fois par jour. L’étude comprend un total de 30 sites d’essais dans 11 pays différents.
L’Emixustat a obtenu les désignations de médicaments orphelins de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) et de l’Agence européenne des médicaments (EMA). L’Emixustat fonctionne en interférant avec le cycle visuel, qui est la manière dont la vitamine A est traitée dans les yeux. Il inhibe une enzyme impliquée dans le processus appelé RPE65. Cela ralentit le cycle et ralentit donc le processus de dégénérescence, car le cycle provoque la production de dérivés toxiques de vitamine A chez les patients atteints de la maladie de Stargardt.
