Dans un article de Vietnam News, des médecins à l’hôpital central de pédiatrie de Hanoi, au Vietnam, ont annoncé pour la première fois qu’ils avaient effectué une greffe de moelle osseuse réussie en utilisant les cellules souches de la sœur aînée d’un tout-petit pour guérir son syndrome de Wiskott-Aldrich (SWA) . La maladie provoque un système immunitaire affaibli, soumettant le patient à des circonstances qui mettent sa vie en danger.
Le Syndrome de Wiskott-Aldrich
Le syndrome de Wiskott-Aldrich est une maladie rare caractérisé par l’eczéma, les saignements à cause d’un déficit en plaquettes, un système immunitaire qui ne fonctionne pas bien, une capacité réduite à former des caillots sanguins, des infections récurrentes et un risque plus élevé de troubles auto-immunes graves et de cancers. La maladie est causée par une mutation génétique liée à au chromosome X, ce qui signifie qu’elle affecte principalement les hommes. Bien que la gravité de la maladie varie en fonction du type de mutation, les patients n’atteignent généralement que cinq ans. La seule option de traitement actuelle est la greffe de cellules souches ou les thérapies géniques expérimentales.
Trouver son diagnostic
La famille a décrit comment ce bébé a présenter les taches de saignement caractéristiques sur son ventre juste le lendemain de sa naissance. La rareté de la maladie signifiait que la famille ne savait rien de la maladie et leurs premiers médecins non plus. Cependant, les mêmes symptômes mystérieux avaient coûté la vie à un enfant précédent, alors ils savaient que ils ne devraient pas prendre cette maladie à la légère. La famille et les médecins ont décidé de le transférer de l’hôpital local à l’hôpital central de pédiatrie de Hanoi. Cependant, une semaine seulement après sa naissance, les analyses ont montré des résultats normaux et ils l’ont envoyé chez lui à Quang Ninh dans le nord. Néanmoins, les symptômes ont persisté. Lors de sa visite à l’hôpital en septembre, ils ont constaté que les saignements ont continué et il souffrait également de diarrhée sanglante et il avait des niveaux de plaquettes bas. Les médecins ont finalement établi le diagnostic final du syndrome de Wiskott-Aldrich.
Sa greffe de moelle osseuse
Le régime de santé et la surveillance du tout-petit a été intensifié une fois qu’ils ont compris son état. Normalement, les patients ne survivent que cinq ans après le diagnostic, son équipe médicale savait donc qu’une action rapide était nécessaire. La seule option de traitement était une greffe de cellules souches.
Ils ont prélevé des échantillons sur les membres de sa famille pour rechercher un donneur de cellules afin de lui donner des cellules souches pour remplacer les siennes et ont identifié sa sœur aînée comme la candidate la plus appropriée. Le tout-petit a d’abord eu besoin d’une chimiothérapie pour éliminer sa moelle osseuse malade existante. Il a ensuite subi la greffe et trois semaines plus tard, ses nouvelles cellules s’étaient déjà développées à 87% et son indice sanguin était à des niveaux sains. Juste deux semaines après cela, ses nouvelles cellules avaient atteint 100%, ce qui indique que l’opération l’a rendu sain.
Les médecins ont expliqué que cette greffe de cellules souches était le seul moyen efficace de sauver la vie des patients atteints du SWA. L’opération est cependant coûteuse, coûtant à la famille des centaines de millions à deux milliards de VND, soit environ 100 000 USD. Même si elle était partiellement subventionnée par leur assurance maladie, le fardeau financier pesant sur la famille restait extrêmement lourde. Cependant, l’opération est un remède complet. Alors que la famille a perdu un enfant à cause de la maladie, cette fois, le diagnostic leur a donné la possibilité d’intervenir et ils l’ont prise, entrant dans l’histoire en étant la première famille du pays à avoir un enfant guéri de cette maladie.
