La FDA a récemment accordé la désignation de médicament orphelin au CS1, une thérapie médicamenteuse de Cereno Scientific, selon Pulmonary Hypertension News. Le CS1 est conçu pour fournir un traitement sûr et efficace aux patients souffrant d’hypertension artérielle pulmonaire. Le médicament a obtenu la désignation de médicament orphelin à la suite d’une demande en 2019.
L’Hypertension artérielle pulmonaire (HTAP)
L’hypertension artérielle pulmonaire est un type d’hypertension artérielle chronique et progressive qui provoque l’épaississement des artères pulmonaires (les artères des poumons). Cela se produit normalement après le rétrécissement ou le blocage des artères pulmonaires. Le cœur subit plus de pression en circulant le sang désoxygéné. En conséquence, le cœur devient également affaibli et blessé.
L’HTAP est généralement causée par un gène BMPR2 muté. Cependant, des causes supplémentaires comprennent la consommation de drogues, le VIH, la cardiopathie, l’insuffisance cardiaque, les maladies du foie et les troubles auto-immunes. Les symptômes comprennent des douleurs thoraciques, de la fatigue, des étourdissements, un essoufflement et un gonflement des jambes et des chevilles. Cependant, de nombreuses personnes sont asymptomatiques pendant l’apparition de la maladie. Pour en savoir plus sur l’hypertension artérielle pulmonaire, cliquez ici.
Le CS1
La Désignation de médicament orphelin
La désignation de médicament orphelin est attribuée aux thérapies médicamenteuses qui traitent les maladies rares, en particulier celles dont la populations de patients a des besoins non satisfaits. Pour recevoir cette désignation, les thérapies doivent traiter des troubles avec moins de 200 000 patients. Investopedia décrit la désignation comme une position dans laquelle :
les entreprises qui recherchent des remèdes contre les maladies rares obtiennent un créneau de sept ans de réductions d’impôts et du droit exclusif de développer un remède contre une maladie spécifique.
Le Traitement contre l’hypertension artérielle pulmonaire
Le CS1 est une forme spécialement formulée d’acide valproïque. Les utilisations antérieures de l’acide valproïque incluent le traitement de l’épilepsie et du trouble bipolaire.
Dans leurs études, Cereno Scientific a découvert que le CS1 pouvait inhiber l’histone désacétylase. Ces enzymes peuvent modifier l’ADN en impactant les queues d’histones, qui aident à transcrire les gènes. Ainsi, l’histone désacétylase rend plus difficile le changement ou la modulation des gènes. En bloquant l’enzyme, le CS1 modifie le gène.
Pour les patients souffrant d’hypertension artérielle pulmonaire, le CS1 agit en réduisant l’inflammation, en prévenant les caillots sanguins, en réduisant ou en éliminant les lésions tissulaires et en soulageant la pression dans tout le corps.
Dans la prochaine étape du processus on analysera si le CS1 peut également aider à prévenir les caillots sanguins chez les patients ayant subi une chirurgie. Cependant, en raison de la propagation de COVID-19, l’étude pourrait ne pas démarrer avant la fin de 2020 ou le début de 2021.
