Anavex Life Sciences Corporation a récemment annoncé qu’elle mènera un essai clinique pour sa petite molécule, ANAVEX®3-71. Cette thérapie est destinée à traiter les troubles neurodégénératifs et neurodéveloppementaux, tels que le syndrome de Rett, la maladie d’Alzheimer, la maladie de Parkinson et d’autres troubles du système nerveux central. Il était initialement un traitement contre la démence frontotemporale.

À propos du syndrome de Rett

Le syndrome de Rett est un trouble neurologique grave et rare qui affecte principalement les femmes. Il était autrefois considéré comme une forme d’autisme, mais a depuis été distingué comme son propre trouble. C’est un trouble génétique, avec une mutation se produisant sur le chromosome X. L’emplacement exact de cette mutation et ses effets sont inconnus, mais les chercheurs savent qu’il s’agit généralement d’une mutation sporadique.

Les symptômes de cette maladie apparaissent généralement entre les 12 et 18 premiers mois de la vie. Les effets comprennent un ralentissement de la croissance cérébrale, une petite tête, des problèmes de coordination musculaire, de l’anxiété sociale, un manque de compétences linguistiques, des crises, une respiration non coordonnée et une disposition tendue ou irritable.

Après avoir dépisté les symptômes, les médecins mèneront un examen clinique et excluront d’autres troubles, tels que l’autisme. Les analyses génétiques seront utilisés pour le confirmer, et elles peuvent également montrer la gravité d’un cas spécifique. Il n’y a pas de remède contre le syndrome de Rett et le traitement comprend la gestion des symptômes. Les médecins suggéreront au patients de faire de la kinésithérapie, de l’orthophonie, et de l’ergothérapie. Ils peuvent également prescrire des médicaments anti-épileptiques.

À propos de la maladie d’Alzheimer

La maladie d’Alzheimer est un trouble évolutif qui provoque la dégénérescence et la mort des cellules cérébrales. Elle s’exprime en des phases, la gravité augmentant avec le temps. Dans les dernières phases de la maladie, les patients subiront une grande perte de mémoire et seront incapables d’effectuer les tâches quotidiennes.

Le principal symptôme de cette maladie est la perte de mémoire. Les autres problèmes auxquels les gens font face comprennent des problèmes de pensée et de raisonnement, de jugement et de décision, de planification et de réalisation de tâches familières et des compétences préservées. Ils connaîtront des changements de personnalité et de comportement. D’autres complications peuvent également se produire à cause de la maladie d’Alzheimer, telles que l’aspiration, la pneumonie, les infections, les chutes, les fractures, les escarres, la malnutrition et la déshydratation.

Les professionnels de santé pensent que la maladie d’Alzheimer est causée par une combinaison de facteurs génétiques, environnementaux et qu’elle est liée au mode de vie. Dans le cas de la forme d’Alzheimer étudiée par Roche, elle est causée par des facteurs génétiques hérités de façon autosomique dominante. Ce que les professionnels de santé savent, c’est que les cellules du cerveau se détériorent et meurent. Ils soupçonnent également que les plaques et les enchevêtrements, qui sont tous deux des protéines, jouent un rôle important.

Il existe des facteurs de risque qui peuvent augmenter les chances de développer la maladie d’Alzheimer. L’âge est un facteur majeur, car les gens développent généralement cette condition après 65 ans de vie. Si on a un membre de la famille qui est affecté, on est également plus à risque. Les femmes sont également touchées à un taux plus élevé que les hommes. Ceux qui ont déjà subi un traumatisme crânien, ont des habitudes de sommeil médiocres, de mauvaises habitudes d’exercice et qui ont d’autres habitudes de vie malsaines ont plus de chances de souffrir de la maladie d’Alzheimer.

Les médecins établissent généralement un diagnostic de la maladie d’Alzheimer après avoir découvert des symptômes caractéristiques. Des tests seront utilisés pour confirmer un diagnostic, comme un examen médical et neurologique et l’imagerie cérébrale, comme les IRM et les scanners. Après avoir établit le diagnostic de la maladie d’Alzheimer, le traitement comprend généralement de la mémamtine et des inhibiteurs de la cholinestérase.

À propos de la maladie de Parkinson

La maladie de Parkinson est un trouble évolutif qui affecte le système nerveux central (SNC). Il se caractérise par son effet sur le mouvement à travers cinq phases différentes. À mesure que la maladie progresse, la gravité augmente. La première phase est caractérisée par des tremblements subtils d’un côté du corps. À la deuxième phase, les symptômes sont plus visibles, avec des tremblements et une rigidité des deux côtés du corps. Pendant la troisième phase, il y a une perte d’équilibre et un mouvement lent, tandis que la quatrième phase rend impossible la vie autonome. La cinquième phase est la plus grave, car les patients ne peuvent ni se tenir debout ni marcher. Les hallucinations et les délires sont des symptômes courants de cette phase.

La maladie de Parkinson survient en raison de la mort de motoneurones, dont certains produisent de la dopamine. La dopamine est importante dans la transmission des messages aux muscles du cerveau, donc la perte de dopamine entraîne la perte des fonctions motrices. Une activité cérébrale anormale se produit lorsque ces neurones sont perdus. Les médecins ne savent pas pourquoi ces neurones moteurs meurent, mais ils soupçonnent quelques facteurs qui jouent un rôle, tels que la génétique, les facteurs environnementaux comme les toxines et les corps de Lewy.

Il n’existe aucun traitement autorisé par la FDA contre la maladie de Parkinson et le traitement est symptomatique. Les options de traitement comprennent les substituts de dopamine, la carbidopa-lévodopa, les inhibiteurs de la MAO-B, les inhibiteurs de la catéchol-O-méthyltransférase (COMT), les anticholinergiques et l’amantadine.

L’ANAVEX®3-71

L’ANAVEX®3-71 est une petite molécule destinée à cibler les récepteurs muscariniques M1 et sigma-1. Elle est administrée par voie orale. La FDA a accordé la désignation de médicament orphelin au médicament pour le traitement contre la démence frontotemporale, mais Anavex a décidé d’élargir ses indications après les résultats des essais précliniques.

Ces études ont évalué les effets de l’ANAVEX®3-71 sur les souris et ont constaté qu’elle menait à une activité modificatrice de la maladie pour la maladie d’Alzheimer. Ces résultats sont ce qui ont conduit à l’annonce d’un essai de phase 1.

Cet essai recrutera un minimum de 36 femmes et hommes en bonne santé. Il sera en double aveugle, contrôlé par placebo et randomisé. Avec des doses montantes, les chercheurs évalueront l’innocuité, l’efficacité, la tolérance et la pharmacocinétique de l’ANAVEX®3-71. Peu de temps après, les patients atteints de démence frontotemporale seront inclus dans l’étude.

Anavex est ravi d’annoncer le début de cet essai, car son succès offrirait un traitement viable aux personnes atteintes de troubles neurodégénératifs.

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