Comme indiqué dans Guru Focus, la société de biotechnologie Protagonist Therapeutics a annoncé la progression de son essai de phase 2 sur la PTG-300 comme traitement pour les patients atteints de maladie de Vaquez, une maladie rare. Le Dr Samuel Saks a déclaré : « Bien qu’un suivi supplémentaire et des données supplémentaires provenant de patients soient nécessaires pour confirmer la continuité des réponses cliniques solides observées à ce jour, nous pensons que cette étude donne une justification convaincante pour lancer la planification d’un programme essentiel sur la maladie de Vaquez ».
La Maladie de Vaquez
Les Résultats de l’essai de phase 2
Dans l’essai de phase 2, on a donné à six patients la posologie du protocole, qui était des quantités individualisées de PTG-300 entre 10 et 80 mg pendant jusqu’à sept mois. L’administration a été bien tolérée par les patients et personne n’a volontairement cessé d’en recevoir. Le Dr Saks a expliqué que le traitement réduirait les globules rouges de la polycythémie en réduisant le fer qui produit les globules rouges. Puisque le traitement a marché comme prévu, le médicament a supprimé le besoin d’une phlébotomie, l’option de traitement actuelle. Le succès est encourageant, laissant l’essai ouvert à l’inscription.
« À court terme, nous élargissons l’étude actuelle afin d’inclure des patients supplémentaires tandis que la Société se concentre sur ces résultats encourageants. Nous organiserons également une réunion de planification scientifique avec des chefs éminents dans le domaine des néoplasmes myéloprolifératifs et travaillerons avec des défenseurs des patients afin de discuter des points cruciaux et des futures études sur la maladie de Vaquez. Notre objectif avec ces études est de travailler pour nous occuper des larges populations de patients qui pourraient bénéficier de ce nouveau traitement non cytoréducteur ». – Dr Saks
Les résultats actuels montrent que les patients peuvent éviter d’utiliser la phlébotomie, qui provoque d’autres effets secondaires nocifs, comme une carence en fer et des niveaux élevés d’hématocrite, ce qui augmente les risques d’accidents vasculaires cérébraux et de crises cardiaques, s’ils prennent la PTG-300. De plus, le nouveau traitement peut être auto-administré chaque semaine, ce qui pourrait être un changement significatif pour les patients qui peuvent maintenant éviter que les nombreuses visites chez le médecin. L’étude est en bonne voie pour continuer de se développer et devrait inclure 50 patients dans la prochaine phase.
