Selon un article de BioSpace, la société de biotechnologie Ascentage Pharma vient d’annoncer qu’elle a reçu la désignation de médicament orphelin de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais Food and Drug Administration ou FDA). Cette désignation est pour le candidat médicament expérimental APG-2575 de la société, qui est développé comme thérapie contre la maladie de Waldenström (MW), un type rare de cancer du sang. Ascentage se concentre sur le développement de traitements contre les maladies associées au vieillissement, au cancer et à l’hépatite B aiguë.
À propos de la maladie de Waldenström (MW)
La maladie de Waldenström, également connue sous le nom de lymphome lymphoplasmocytaire, est un type rare de cancer du sang qui affecte deux types de lymphocytes B, y compris les plasmocytes et les cellules lymphoplasmacytoïdes. Une caractéristique distincte de ce type de cancer est la présence d’une concentration élevée d’anticorps IgM. Elle une forme de cancer du sang à progression lente et de nombreux patients peut mener une vie active. Bien qu’elle ne puisse pas être guérie, elle est traitable ; certains patients peuvent vivre des années de rémission sans symptômes. Il n’y a qu’environ 1500 nouveaux cas par an aux États-Unis. Bien que cela se produise principalement en raison de mutations génétiques sporadiques, les antécédents familiaux augmentent le risque. Les symptômes comprennent une perte de vision, des maux de tête, une hypertrophie des ganglions lymphatiques, du foie et de la rate, des saignements de nez et de gencives, une perte de poids, de la fatigue et une faiblesse générale. Pour en savoir plus sur la MW, cliquez ici.
À propos de la désignation de médicament orphelin
La désignation de médicament orphelin est réservée aux médicaments en cours de développement pour traiter des maladies et des troubles considérés comme rares. Aux États-Unis, une maladie est considérée comme rare si elle affecte moins de 200 000 personnes dans le pays. Pour recevoir cette désignation, le médicament doit répondre à un besoin médical qui n’est satisfait par aucun traitement courant ; de plus, il doit présenter des avantages en termes d’efficacité et / ou de sécurité par rapport aux thérapies actuellement disponibles. La désignation confère un certain nombre d’avantages à l’entreprise bénéficiaire, tels que des exonérations d’impôt, faire grâce de certains frais et une période d’exclusivité commerciale de sept ans si le médicament obtient l’autorisation de la FDA.
À propos de l’APG-2575
L’APG-2575 est classé comme un inhibiteur de Bcl-2. Il sera bientôt mise à l’étude dans des essais cliniques de phase 1b / 2, seul ou en association avec l’ibrutinib et le rituximab comme traitement contre la maladie de Waldenström.
