Selon un article de GlobeNewswire, la société biopharmaceutique GW Pharmaceuticals plc a récemment annoncé que sa solution de CBD prise par voie orale, l’Epidiolex®, a récemment été autorisée comme traitement des crises associées à la sclérose tubéreuse de Bourneville, une maladie rare. Le médicament est autorisé pour une utilisation chez les patients âgés d’au moins un an. L’Epidiolex était auparavant autorisé pour les crises associées au syndrome de Lennox-Gastaut et au syndrome de Dravet, mais l’éventail d’âge a maintenant été étendue pour couvrir également les patients âgés d’un an ou plus atteints de ces troubles.
À propos de la sclérose tubéreuse de Bourneville
La sclérose tubéreuse de Bourneville (STB) est une maladie génétique rare qui provoque une variété de symptômes. Elle est caractérisée surtout par l’apparition de tumeurs bénignes, qui se développent dans le cerveau, dans les poumons, dans les yeux, dans le foie, sur la peau et dans d’autres organes. La maladie est déclenchée par des mutations affectant les gènes TSC1 ou TSC2, qui codent pour des protéines qui suppriment normalement l’apparition de tumeurs. La sclérose tubéreuse de Bourneville peut provoquer beaucoup de symptômes différents, tels qu’une déficience intellectuelle, des changements cutanées, une maladie affectant les poumons ou les reins, des anomalies du comportement, des retards de développement et des crises. Les effets systémiques généraux de la maladie nécessitent une prise en charge et une surveillance fréquente des tumeurs ; une variété d’expertise spécialisée peut être nécessaire. Les résultats varient, mais avec une bonne prise en charge, la plupart de patients ont une espérance de vie normale. De nombreux patients présentant des symptômes bénins ne reçoivent pas de diagnostic. Pour en savoir plus sur la sclérose tubéreuse de Bourneville, cliquez ici.
Une Nouvelle option de traitement
Le médicament est utilisé depuis 2018 comme traitement du syndrome de Dravet et du syndrome de Lennox-Gastaut, qui, comme le complexe de la sclérose tubéreuse, sont des causes génétiques d’épilepsie qui peuvent être sévères et ne répondent souvent pas aux autres thérapies. L’autorisation de l’Epidiolex pour cette utilisation fait suite aux résultats prometteurs d’un essai clinique de phase 3 dans lequel la solution prise par voie orale a réduit les crises chez 48% des patients contre 24% dans le groupe placebo.
L’essai a testé une dose de 25 mg / kg par jour et c’est la dose recommandée autorisée par l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration ou FDA en anglais). Pour certains patients atteints de sclérose tubéreuse de Bourneville, les crises peuvent être leur symptôme le plus fréquent et le plus difficile. Ces crises peuvent également être très dangereuses, les patients présentant un risque plus élevé de l’état de mal épileptique, défini comme une crise qui dure cinq minutes ou plus ou deux crises dans les cinq minutes. Ces longues crises augmentent le risque de décès du patient.
La disponibilité de l’Epidiolex donnera à ces patients une nouvelle ressource pour lutter contre les crises.
