Récemment, la société biopharmaceutique BerGenBio ASA («BerGenBio») a annoncé que son candidat médicament, le bemcentinib, avait atteint son principal critère d’efficacité dans un essai clinique de phase 2. Le médicament est conçu pour traiter les patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) à haut risque ou de leucémie aiguë myéloïde (LAM) qui ont déjà été traités de manière inefficace par des agents hypométhylants (AHM).

L’Essai BERGAMO

Dans l’essai clinique de phase 2 BERGAMO, qui comptait dix sites de recherche clinique dans plusieurs pays, les chercheurs ont cherché à comprendre l’innocuité, l’efficacité et la tolérance du bemcentinib. Les patients inscrits ont déjà été traités par 4-6 cycles de traitement à l’azacitidine ou à la décitabine. Ce sont deux sous-types d’AHM, qui sont utilisés pour traiter les patients qui ne peuvent recevoir ni de chimiothérapie ni de greffes de cellules souches. Cependant, tous les patients ont rechuté après le traitement ou n’ont vu aucune amélioration. Ainsi, trouver un traitement pour ce groupe représente un énorme besoin non satisfait.

L’essai BERGAMO a recruté 45 participants. Les patients ont reçu 4 à 9 cycles de traitement. S’ils n’ont pas répondu au traitement, les patients n’ont plus reçu de bemcentinib après 4 cycles. Cependant, alors que certains patients n’ont pas répondu, le traitement s’est avéré en grande partie efficace. En conséquence, l’essai a atteint son critère d’évaluation principal.

Mais qu’est-ce que c’est que le bemcentinib ? Chez les patients atteints de leucémie, les cellules surexpriment un récepteur de protéine kinase appelé AXL. En conséquence, les patients sont plus susceptibles d’être résistants au traitement et d’avoir moins de réponse antitumorale. Le bemcentinib inhibe l’AXL, prévenant ou réduisant la croissance tumorale et permettant un traitement plus complet.

Les Syndrome myélodysplasique (SMD)

Les syndromes myélodysplasiques (SMD) comprennent un groupe de troubles évolutifs qui empêchent la moelle osseuse de créer suffisamment de plaquettes, de globules rouges et de globules blancs sains. Dans les SMD, ces cellules sanguines ne se développent jamais complètement. Au lieu de cela, ils meurent rapidement ou restent pour toujours dans la moelle osseuse. Entre 25 et 45 sur 100 000 personnes de plus de 70 ans sont atteintes de SMD. Ils affectent plus les hommes que les femmes. Bien que la gravité varie, les SMD évoluent vers la LAM dans environ la moitié de tous les cas.

Alors que de nombreux patients ne présentent aucun symptôme, d’autres peuvent ressentir :

• Peau pâle
• Douleur thoracique
• Infections fréquentes des poumons, des sinus, de la peau ou des voies urinaires
• Essoufflement ou difficulté à respirer
• Anémie
• Fatigue
• Palpitations cardiaques
• Ecchymoses et saignements fréquents
• Faible numération globulaire

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Leucémie aiguë myéloïde (LAM)

Causée par des cellules immatures de la moelle osseuse (myéloblastes) qui évincent les cellules saines, la leucémie aiguë myéloïde (LAM) est un cancer du sang et de la moelle osseuse. Les symptômes de la LAM comprennent :

• Douleur osseuse
• Fatigue sévère
• Fièvre
• Peau pâle
• Infections fréquentes
• Ecchymoses et saignements faciles
• Essoufflement
• Perte d’appétit

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