Récemment, le Canada a fait des progrès vers de meilleurs traitements plus accessibles pour les patients atteints de bêta-thalassémie quand ils ont approuvé REBLOZYL (luspatercept). Les sociétés biopharmaceutiques Bristol Myers Squibb Canada (« BMS Canada ») et Acceleron Pharma (« Acceleron ») ont annoncé que REBLOZYL était une option efficace pour les patients dont les maladies du sang entraînaient une anémie des globules rouges transfusion-dépendante. Selon un article publié dans Leukemia Research :
Le terme anémie des globules rouges transfusion-dépendante est largement utilisé par les hématologues pour décrire un état d’anémie sévère qui survient généralement lorsque [la production de globules rouges] est réduite de telle sorte qu’une personne nécessite en permanence ≥ 1 transfusions de globules rouges sur un intervalle spécifié. Définir une personne comme dépendante de la transfusion de globules rouges a des implications importantes dans divers troubles hématologiques, en particulier parce qu’elle est fortement corrélée à une survie réduite.
REBLOZYL
Dans de nombreux cas, les patients atteints de bêta-thalassémie nécessitent des transfusions de globules rouges. Ceux-ci réduisent les symptômes et améliorent la qualité de vie. La corrélation entre ces transfusions et une diminution ou une augmentation du taux de survie est très controversée. Quoi qu’il en soit, les transfusions de globules rouges peuvent souvent être perturbantes et elles prennent du temps.
REBLOZYL donne aux patients une autre option thérapeutiqu e: le premier agent de maturation érythroïde autorisé au Canada. Ce type de thérapie agit en régulant et en améliorant la maturation des globules rouges. En conséquence, les niveaux d’hémoglobine augmentent. De plus, REBLOZYL évite certaines des difficultés de santé liées aux transfusions de globules rouges, telles que des taux de fer anormalement élevés et les dommages y associés.
Santé Canada a autorisé REBLOZYL basé sur des données de l’essai clinique de phase 3 BELIEVE. L’étude a montré que REBLOZYL réduisait le besoin de transfusions de globules rouges.
La Bêta-thalassémie
Les mutations du gène HBB provoquent une bêta-thalassémie. Considérée comme une maladie génétique rare du sang, la bêta-thalassémie est caractérisée par de faibles taux d’hémoglobine. Comme décrit par la clinique Mayo, l’hémoglobine est :
une protéine des globules rouges qui transporte l’oxygène vers les organes et tissus du corps et transporte le dioxyde de carbone des organes et des tissus vers les poumons.
La bêta-thalassémie peut être mineure, intermédiaire ou majeure. La gravité des symptômes varie en fonction du sous-type. Cependant, les symptômes peuvent inclure :
- Anémie
- Des niveaux de fer excessifs
- Fatigue
- Faiblesse musculaire
- Hypertrophie anormale de la rate
- Caillots sanguins
- Maux de tête
- Peau pâle
- Vertiges
- Difficulté à respirer
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