Selon un article de BioSpace, la société biopharmaceutique Mereo BioPharma Group a récemment annoncé que son traitement expérimental, le setrusumab, avait obtenu la désignation de maladie pédiatrique rare de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA). Cette désignation concerne le traitement de l’ostéogenèse imparfaite, une maladie rare qui affecte les os. Le médicament a démontré un bénéfice potentiel pour les patients dans un essai clinique de phase 2.
À propos de l’ostéogenèse imparfaite
L’ostéogenèse imparfaite, également appelée maladie des os de verre, est un groupe de troubles génétiques qui se distinguent par des os anormalement faibles qui se cassent facilement. L’effet peut varier de léger à sévère. Ces troubles sont liés à un manque de collagène de type I, entraînant des problèmes de tissu conjonctif. Dans la grande majorité de cas, cela est causé par une mutation affectant les gènes COL1A1 ou COL1A2. À part les os affaiblis, l’ostéogenèse imparfaite provoque également d’autres symptômes et signes, tels qu’une petite taille, des problèmes respiratoires, des problèmes dentaires, des articulations lâches, une perte auditive, une coloration bleue de la sclérotique et une dissection aortique. Actuellement, il n’y a aucun remède contre la maladie et aucun traitement autorisé par la FDA. Éviter de fumer et de faire de l’exercice régulièrement peut aider à réduire le risque de fractures. D’autres traitements peuvent inclure la physiothérapie, la chirurgie et les biphosphonates, qui peuvent aider à réduire les fractures, en particulier chez les enfants. Pour en savoir plus sur l’ostéogenèse imparfaite, cliquez ici.
À propos de la désignation de maladie pédiatrique rare
La désignation de maladie pédiatrique rare est accordée aux thérapies expérimentales qui sont en cours de développement pour traiter des troubles rares et graves qui affectent principalement les personnes âgées de 18 ans ou moins. Une maladie rare est définie comme une maladie qui affecte moins de 200 000 personnes aux États-Unis. La société bénéficiaire de cette désignation reçoit un bon d’examen prioritaire de la FDA si la demande de licence de produits biologiques du médicament est autorisée par l’agence. Ce bon peut être utilisé pour un futur produit ou peut être vendu ou échangé à une autre entreprise.
À propos du setrusumab
Le setrusumab est un anticorps monoclonal qui inhibe une protéine appelée sclérostine, connue pour jouer un rôle dans la prévention de l’activité des cellules responsables de la croissance des os. S’il est autorisé, le médicament pourrait être le premier traitement modifiant la maladie contre l’ostéogenèse imparfaite. Le médicament a obtenu la désignation de médicament orphelin dans l’UE et aux États-Unis.
