Ionis Pharmaceuticals a récemment publié les données de son essai clinique sur IONIS-ENAC-2.5Rx, un traitement de la fibrose kystique. Selon Newswire, l’étude a montré des résultats très positifs, avec des volontaires en bonne santé constatant une diminution importante de l’expression du canal sodium épithélial.
À propos de la fibrose kystique
La fibrose kystique est une maladie génétique caractérisée par des lésions progressives des voies respiratoire et digestif. Les personnes atteintes de fibrose kystique n’ont pas le mucus glissant que l’on trouve normalement dans les poumons. Au lieu de cela, ils ont un mucus visqueux et collant qui s’accumule dans leur système. Cette accumulation provoque des obstructions dans les voies respiratoires, qui attrapent alors les bactéries et provoquent des problèmes respiratoires, des infections, des lésions pulmonaires et une insuffisance respiratoire. Il peut également bloquer les enzymes digestives, ce qui rend difficile l’absorption des nutriments. La fibrose kystique est une maladie à transmission autosomique récessive, ce qui signifie que le gène muté doit être transmis par les deux parents. Le gène responsable de cette maladie affecte la protéine qui régule le mouvement du sel. La mutation du gène varie également en gravité.
Les symptômes de la fibrose kystique affectent les appareils respiratoire et digestif. Ils comprennent une toux persistante et une respiration sifflante persistante, un essoufflement, des difficultés à faire de l’exercice, des infections pulmonaires fréquentes, le nez bouché, des difficultés à prendre du poids, la constipation, l’infertilité chez l’homme, une peau salé et l’intolérance à l’exercice.
À propos de IONIS-ENAC-2.5Rx et de l’étude
IONIS-ENAC-2.5Rx est un médicament antisens qui a été créé pour réduire l’expression du canal sodium épithélial (CNaE) dans les poumons. Comme ce canal est hyperactif chez les personnes atteintes de fibrose kystique, les chercheurs espèrent que ce traitement réduira les symptômes.
Il a été examiné dans une étude à dose unique et croissante dans laquelle le critère principal était d’évaluer la pharmacocinétique et l’innocuité. 32 participants ont été recrutés et ont reçu soit 3, soit 10, soit 37,5 soit 100 mg de IONIS-ENAC-2.5Rx via un nébulisateur Pari eFlow mesh une fois par semaine. Pendant les 13 semaines suivantes, les participants ont été suivis par des chercheurs. Afin d’évaluer le résultat final, ils ont subi une bronchoscopie par fibre optique.
Les chercheurs ont constaté qu’il y avait une diminution moyenne de l’expression ENaC de 55,6%. Ce résultat est très positif et les professionnels de santé et les patients sont ravis de voir comment se déroule le développement de ce traitement.
