Selon un article de BioSpace, une étude récente menée par la société de biotechnologie Goldfinch Bio en collaboration avec des partenaires académiques souligne l’importance de la protéinurie dans la détermination des résultats de la hyalinose segmentaire et focale (HSF), une maladie rare qui affecte les reins. La protéinurie est une maladie qui est caractérisée par la perte des protéines dans l’urine. Les résultats de la recherche indiquent que la réduction ou l’arrêt de la protéinurie peut améliorer les chances de survie rénale de ces patients.
À propos de la hyalinose segmentaire et focale
La hyalinose segmentaire et focale (HSF) est responsable d’environ un sixième des cas de syndrome néphrotique chez les enfants et les adultes. Cette maladie peut être contractée (en raison de l’obésité, de la toxicomanie, de la vascularite ou du diabète) ou peut être le résultat de mutations génétiques héréditaires affectant plusieurs gènes ; dans certains cas, aucune cause connue ne peut être identifiée. Le syndrome néphrotique décrit un groupe de signes et de symptômes qui apparaissent en raison de lésions rénales. Les symptômes comprennent un excès de liquide dans le corps, des yeux gonflés, un gonflement dans tout le corps (œdème), une anémie et un essoufflement. La hyalinose segmentaire et focale est la cause la plus fréquente du syndrome néphrotique chez l’adulte et se caractérise par des cicatrices dans les glomérules. Chez certains adultes, la maladie entraîne une insuffisance rénale et un excès de protéines détecté dans l’urine (protéinurie). Par conséquent, la dialyse peut être nécessaire chez de nombreuses personnes atteintes de la maladie. Une greffe de rein est également une option dans certains cas. Pour en savoir plus sur la hyalinose segmentaire et focale, cliquez ici.
À propos de l’étude
Cette étude était un examen rétrospectif des données d’un essai portant sur 138 patients atteints de hyalinose segmentaire et focale résistante aux stéroïdes. L’analyse a déterminé que les patients qui ont vu une réduction de la protéinurie à la suite du traitement ont eu une progression de la maladie considérablement ralentie, et leur risque de décès ou d’insuffisance rénale terminale a également diminué. Les patients de cette étude étaient traités par une association de mycophénolate mofétil et de dexaméthasone ou de cyclosporine, ainsi que de lisinopril ou de losartan.
À propos de GFB-887
Ces résultats sont pertinents pour Goldfinch car ils développent GFB-887, qui est en cours de développement avec un mécanisme pour réduire la protéinurie. Il est classé comme un inhibiteur du canal canonique 5 du potentiel récepteur transitoire (TRPC5), une voie qui est suractivée dans cette maladie. Cette suractivité endommage les cellules appelées podocytes, qui aident normalement à prévenir la perte excessive de protéines dans l’urine. GFB-887 est actuellement en train d’être testé dans un essai de phase 2.
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