Selon un article de Street Insider, la société biopharmaceutique Forma Therapeutics Holdings, Inc., a récemment annoncé que son candidat thérapeutique expérimental FT-4202 avait obtenu la désignation de médicament orphelin de la Commission européenne. Le médicament a également reçu la désignation de médicament orphelin, de maladie pédiatrique rare et de voie accélérée de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA). Il est développé comme traitement de la drépanocytose. Forma Therapeutics se concentre sur le développement de traitements pour les maladies et cancers rares du sang.
À propos de la drépanocytose
La drépanocytose est une maladie génétique héréditaire du sang. Ce trouble est caractérisé par une anomalie affectant l’hémoglobine, qui se trouve dans les globules rouges et est responsable du transport de l’oxygène. L’anomalie provoque la perte de la forme circulaire typique des cellules sanguines et prennent à la place une apparence allongée en forme de faucille. Ceci est causé par une mutation génétique qui s’est peut-être produite comme défense contre le paludisme, bien que cet avantage ne se produise que chez les personnes qui ont le trait drépanocytaire, pas la maladie. Les symptômes commencent à apparaître vers l’âge de six mois et incluent un gonflement des mains et des pieds, un accident vasculaire cérébral, des infections bactériennes et des évènements aiguës de douleur intense appelée crise drépanocytaire. La gravité de la maladie varie, mais ces crises peuvent entraîner de graves déclins de santé et des dommages aux organes. Le traitement est principalement symptomatique, mais la greffe de moelle osseuse a été curative chez les enfants. La maladie touche le plus souvent les personnes d’ascendance africaine. L’espérance de vie se situe entre les âges de 40 et 60 ans. Pour en savoir plus sur la drépanocytose, cliquez ici.
À propos de la désignation de médicament orphelin dans l’UE
La désignation de médicament orphelin dans l’UE est similaire, mais pas identique, à la désignation de médicament orphelin aux États-Unis. Il est généralement réservé aux thérapies en cours de développement pour des maladies considérées comme rares, qui sont définies comme toute maladie touchant moins de 5 personnes sur 10 000 dans l’UE. La maladie doit être chronique, débilitante et / ou potentiellement mortelle. Le médicament doit avoir le potentiel de répondre à un besoin médical non satisfait ou présenter des avantages majeurs par rapport aux traitements actuels. La désignation accorde plusieurs avantages à l’entreprise qui l’a gagnée, tels que certaines réductions de frais, l’assistance au protocole et une période d’exclusivité commerciale de dix ans si le médicament est autorisé.
Un essai de phase 1 est en cours de recrutement afin d’étudier les propriétés pharmacologiques et de sécurité de FT-4202. Forma vise également à lancer un essai de phase 2/3 au début de l’année prochaine.
