Début février, la société pharmaceutique Ellodi Pharmaceuticals (« Ellodi ») a annoncé que son candidat médicament, APT-1011, avait reçu la désignation de Fast Track (« voie rapide ») de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA). APT-1011, ou comprimé désintégrant par voie orale de propionate de fluticasone, est conçu pour traiter les patients atteints d’œsophagite à éosinophiles, des gens pour lesquels il existe actuellement peu de traitements disponibles.
APT-1011
Développé par Ellodi, APT-1011 est un nouveau comprimé qui transmet un traitement directement à la muqueuse œsophagienne, ce qui fait de lui une option de traitement plus ciblée. La thérapie est actuellement en train d’être évaluée dans des essais cliniques de phase 3. Dans des études antérieures, APT-1011 s’est avéré prometteur pour réduire le nombre d’éosinophiles (un type de globules blancs) dans l’œsophage. En plus de la désignation de Fast Track, APT-1011 a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe.
La désignation de Fast Track de la FDA accélère le développement et l’examen des options de traitement pour les patients atteints de maladies rares ou graves, ou les patients ayant des besoins médicaux non satisfaits. Selon la FDA :
Tout médicament en cours de développement pour traiter ou prévenir une affection sans traitement actuel est évidemment destiné à un besoin non satisfait. S’il existe des thérapies disponibles, un médicament Fast Track doit présenter un certain avantage par rapport au traitement disponible, tel que :
- La démonstration d’une efficacité supérieure, d’un effet sur les résultats graves ou d’un effet amélioré sur les résultats graves ; l’évitement des effets secondaires graves d’une thérapie disponible ; l’amélioration du diagnostic d’une maladie grave où le diagnostic précoce entraîne une amélioration des résultats ; [ou] la diminution d’une toxicité cliniquement considérable d’un traitement disponible qui est courante et entraîne l’arrêt du traitement.
Dans ce cas, la décision de la FDA reposait sur le fait que l’œsophagite à éosinophiles a peu d’options de traitement efficaces ou disponibles. Ainsi, APT-1011 pourrait grandement améliorer la qualité de vie des patients atteints de cette maladie. La FDA a également utilisé les données de l’essai FLUTE de phase 2b. En fin de compte, cet essai a montré qu’APT-1011 offrait une amélioration et une gestion des symptômes pendant un certain temps.
L’Œsophagite à éosinophiles
L’œsophagite à éosinophiles est un trouble inflammatoire et digestif allergique chronique qui affecte l’œsophage. Normalement, les éosinophiles, un type de globules blancs, jouent un rôle dans la réponse immunitaire et dans la lutte contre les infections. L’œsophagite à éosinophiles est caractérisée par un nombre élevé d’éosinophiles dans l’œsophage, ce qui est une caractéristique des affections allergiques. Normalement, il n’y a pas du tout d’éosinophiles dans l’œsophage. On pense généralement que cette maladie est causée par des allergènes environnementaux ou une sensibilité immunitaire à certains aliments. Cependant, la surexpression du gène de l’éotaxine-3 peut également la provoquer. Les symptômes comprennent :
- Difficulté à avaler
- Nausée et vomissements
- Maux d’estomac
- Manque d’appétit et / ou perte d’appétit
- La nourriture se retrouve coincée dans la gorge
- Perte de poids involontaire
- Malnutrition
- Fibrose œsophagienne
- Retard de la croissance (chez les nourrissons)
- Asthme
- Eczéma
- Autres allergies
