Des milliards de dollars ont été dépensés sur des recherches pendant des décennies, ce qui n’a donné que deux thérapies traitant les symptômes de la maladie d’Alzheimer. Il n’existe pas de méthodes autorisées qui diminuent les effets de la maladie d’Alzheimer. C’est une maladie qui touche plus de cinq millions d’Américains.
Selon un article récent de Neuroscience News, des chercheurs de l’UCSD, dirigés par le professeur Mark Tuszynski, ont lancé le premier essai clinique chez l’homme évaluant l’efficacité et la sécurité d’une thérapie génique qui transmet une protéine essentielle au cerveau des patients atteints de la maladie d’Alzheimer. L’essai clinique de phase 1 inclura également des personnes présentant un trouble cognitif léger, qui est souvent un signe précurseur de la démence.
Les modèles animaux sont des souris amyloïdes génétiquement modifiées. Les souris sont structurées pour développer des plaques amyloïdes (dépôts de protéines amyloïdes) au moyen d’une mutation héréditaire. La mutation se produit dans le gène qui code la protéine précurseur amyloïde.
Le professeur Tuszynski et son équipe avaient précédemment rendu compte de la réparation et de la prévention de la mort des cellules cérébrales et de la dégénérescence chez les animaux de laboratoire. Les chercheurs ont découvert que lorsqu’ils ont transmis du facteur neurotrophique dérivé du cerveau (ou BDNF pour l’anglais brain-derived neurotrophic factor) à la zone du cerveau initialement affectée par la maladie d’Alzheimer, ils pouvaient rétablir les connexions et empêcher la dégénérescence cellulaire.
Le BDNF entre en jeu via le gène BDNF qui envoie des indices pour la création d’une protéine appelée, de la même manière, facteur neurotrophique dérivé du cerveau. Le BDNF est produit au cours de la vie dans le centre de la mémoire du cerveau. Les premiers signes de la maladie d’Alzheimer se produisent dans le centre de la mémoire sous forme de perte de mémoire à court terme.
Travailler avec le BDNF est un défi
Selon les chercheurs, travailler avec le BDNF, en raison de sa taille, est un défi. Le BDNF ne peut pas traverser la barrière hémato-encéphalique. Pour résoudre ce problème, ils utiliseraient un virus adéno-associé (AAV2). Le virus est rendu inoffensif et porte le gène BDNF, qui est injecté dans diverses zones du cerveau. L’objectif est de produire du BDNF dans des cellules proches des zones ciblées. Il est essentiel d’administrer des injections contrôlées, car le BDNF en circulation peut entraîner des crises ou d’autres effets indésirables.
L’Essai clinique de phase 1
Il est prévu que l’essai durera trois ans et impliquera douze personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer ou d’un trouble cognitif léger. Les participants recevront de l’AAV2-BDNF. La deuxième cohorte de douze personnes sera évaluée en tant que groupe témoin au cours de la période de trois ans.
L’essai sera la première évaluation de l’AAV2-BDNF chez l’homme. Le professeur Tuszynski a noté que la thérapie génique a été testée sur plusieurs maladies depuis 1980. La maladie d’Alzheimer nécessite une nouvelle réflexion et une nouvelle approche des traitements. La thérapie génique peut être la solution.
Le professeur Tuszynski a fait remarquer que les chercheurs ont l’intention de poursuivre le succès récent de la thérapie génique contre d’autres maladies. Il a noté que la thérapie BDNF n’est pas comme les thérapies actuelles contre la maladie d’Alzheimer, car le BDNF est capable de ralentir la perte cellulaire, de reconstruire les circuits cérébraux et d’améliorer les fonctions cellulaires.
Il a conclu l’entretien en exprimant son optimisme en ce qui concerne une approche entièrement nouvelle pour les patients atteints de la maladie d’Alzheimer et des troubles cognitifs légers.
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