Dans un récent communiqué de presse, la société biopharmaceutique Salarius Pharmaceuticals, Inc. (« Salarius ») a annoncé le lancement d’une phase de prolongation d’un essai clinique de phase 1/2. Dans le cadre de l’essai et de la prolongation, Salarius évalue le seclidemstat pour les patients atteints de sarcome d’Ewing récidivant et réfractaire et d’autres sarcomes apparentés. Jusqu’à présent, le seclidemstat a reçu les désignations de maladie pédiatrique rare, de voie accélérée (Fast Track) et de médicament orphelin. S’il s’avère efficace, il serait une option de traitement sûre et bénéfique pour les patients.
Seclidemstat
Lors de recherches antérieures, les chercheurs ont déterminé que l’enzyme histone déméthylase 1 spécifique à la lysine (LSD1) joue un rôle dans le développement du cancer. Lorsque le LSD1 est surexprimé, il permet une prolifération accrue des cellules cancéreuses. Des niveaux élevés de LSD1 ont été associés au cancer bronchique à petites cellules et à la leucémie aiguë myéloïde (LAM), par exemple. Le seclidemstat est une thérapie administrée par voie orale conçue pour inhiber le LSD1.
Dans l’essai de prolongation, les chercheurs recruteront deux groupes de traitement distincts. Tout d’abord, 20 patients atteints de sarcome d’Ewing s’inscriront. Dans ce groupe de traitement, les patients recevront le seclidemstat en association avec le topotécan et le cyclophosphamide. Dans le deuxième groupe, 30 patients atteints de sarcomes apparentés s’inscriront. Au cours de cette phase, ce groupe recevra la dose recommandée du seclidemstat en tant que traitement unique. Les données seront disponibles au début de 2022.
Les chercheurs pensent que le premier groupe de traitement pourrait montrer l’innocuité, l’efficacité et la tolérance du seclidemstat quand il est utilisé avec d’autres traitements. Cela permettrait un traitement plus ciblé contre le sarcome d’Ewing.
Le Sarcome d’Ewing
Le sarcome d’Ewing fait partie des tumeurs de la famille Ewing, qui concernent également les tumeurs neuroectodermiques primitives périphériques et les tumeurs d’Ewing extra-osseuses. Ces cancers se développent dans les os et dans les tissus environnants, souvent dans la poitrine, dans les jambes et dans le bassin. Bien que le sarcome d’Ewing puisse affecter les personnes de tout âge, il affecte souvent les personnes âgées de 10 à 20 ans. Le fait d’être homme et blanc augmente le risque de développer un sarcome d’Ewing. Environ 200 à 225 enfants et adolescents développent un sarcome d’Ewing aux États-Unis chaque année.
Bien que les médecins n’aient pas de cause définitive du sarcome d’Ewing, certains pensent qu’il a un élément génétique. Des mutations chromosomiques sporadiques, telles que des modifications du gène EWSR1 sur le chromosome 22, peuvent jouer un rôle. Les symptômes du sarcome d’Ewing comprennent de manière non exhaustive :
- Fièvre
- Perte d’appétit
- Perte de poids involontaire
- Fatigue
- Rougeur, gonflement et douleur autour du site de la tumeur
- Engourdissements et picotements
- Incontinence (si le problème se produit autour de la région vertébrale)
- Douleur osseuse qui s’aggrave pendant l’exercice
