Dans un récent communiqué de presse, la société biopharmaceutique suédoise Orphan Biovitrum AB (« Sobi ») a annoncé que le premier patient avait reçu sa dose dans un essai clinique de phase 3 évaluant l’avatrombopag chez des enfants atteints de thrombocytopénie immunologique (PTI). La thrombocytopénie immunologique est également connue sous le nom de purpura thrombopénique idiopathique. Au cours de l’essai, les chercheurs analyseront l’innocuité, l’efficacité, la tolérance et les propriétés pharmacocinétiques de l’avatrombopag.
Le Purpura thrombopénique idiopathique (PTI)
La thrombocytopénie immunologique, ou purpura thrombopénique idiopathique (PTI), est un syndrome hémorragique dont la cause est inconnue (« idiopathique »). Le PTI survient après que le système immunitaire a développé des anticorps contre les plaquettes, généralement utilisés pour la coagulation normale du sang. Dans certains cas, les chercheurs pensent qu’il pourrait se développer chez les enfants à la suite d’une infection virale. 80 % des enfants atteints de cette maladie présentent généralement une rémission spontanée. Cependant, les 20 % restants (une estimation) développeront un PTI chronique.
Bien que le PTI puisse causer de l’anxiété et des saignements sporadiques, il a un faible taux de mortalité et les patients sont capables de maintenir une moelle osseuse normale. Les patients atteints de PTI peuvent présenter des symptômes ou non. Si des symptômes apparaissent, ils peuvent comprendre :
- Taches rouges ou violettes sous la peau qui apparaissent après un saignement superficiel
- Ecchymoses fréquentes ou excessives
- Du sang dans les urines ou les selles (causées par des saignements gastro-intestinaux)
- Saignements sévères de la bouche ou de nez
- Flux menstruel excessivement abondant (chez les femmes)
- Fatigue
Dans de rares cas, le PTI peut provoquer des saignements intracrâniens. Si on présente des symptômes semblables à ceux d’un accident vasculaire cérébral, veuillez consulter immédiatement un médecin.
Avatrombopag
Aussi connu sous le nom de Doptelet, l’avatrombopag est un agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine. Selon ScienceDirect, la thrombopoïétine (TPO ):
joue plusieurs rôles importants dans la formation du mégacaryocyte, notamment l’augmentation de la production de précurseurs de mégacaryocytes, l’inhibition de l’apoptose des mégacaryocytes et la promotion du développement des mégacaryocytes
Les mégacaryocytes sont une grande cellule de moelle osseuse qui aide à produire des plaquettes. Actuellement, l’avatrombopag est autorisé par la FDA et par l’AEM pour les patients adultes atteints de thrombocytopénie et de maladie hépatique chronique qui sont sur le point de subir une sorte d’intervention chirurgicale invasive. Il est également autorisé pour les patients adultes atteints de PTI dont l’état est opposé au traitement.
Dans l’essai clinique de phase 3 AVA-PED-301, les chercheurs évalueront l’avatrombopag pour les enfants atteints de PTI. La période initiale en double aveugle durera environ 12 semaines, avec une prolongation en ouvert jusqu’à 2 ans. 72 patients s’inscriront. Tout au long de l’essai, les chercheurs évalueront l’impact de l’avatrombopag par rapport à un placebo.
