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Le processus de développement de médicaments n’est pas toujours facile ou rapide. Il comprend la découverte de médicaments, la recherche préclinique et clinique et l’approbation de la FDA. Cependant, les développeurs sont parfois renvoyés à la planche à dessin ou sollicités pour plus d’informations. Selon Fierce Pharma, cela s’est produit récemment pour la société biopharmaceutique PharmaEssentia. Bien que leur médicament ropeginterféron alfa-2b soit vendu dans l’Union européenne sous le nom de Besremi, la FDA a rejeté la demande d’autorisation d’utilisation aux États-Unis. Avant que le traitement ne soit disponible pour les patients atteints de polyglobulie vera, la FDA a demandé des informations complémentaires.
Ropeginterféron alfa-2b
Selon AOP Orphan, le ropeginterféron alfa-2b est:
un nouvel interféron proline mono-pégylé à action prolongée avec des propriétés pharmacocinétiques améliorées offrant une tolérance et une commodité améliorées. Le ropeginterféron alfa-2b a la désignation de médicament orphelin dans l’Union européenne et aux États-Unis d’Amérique.
En bref, le ropeginterféron alfa-2b se lie à certains récepteurs de l’interféron alpha et bêta. En conséquence, la moelle osseuse cesse de produire autant de globules rouges. Le traitement est administré par voie sous-cutanée et se présente sous forme de seringues préremplies.
Bien que la FDA ait rejeté l’approbation du médicament, l’organisation n’a pas demandé de données cliniques supplémentaires. Cependant, la FDA a demandé à PharmaEssentia de fournir des informations et des instructions supplémentaires sur l’utilisation: à la fois comment les patients seraient positivement affectés et comment les médecins ou autres travailleurs de la santé pourraient administrer efficacement le ropeginterféron alfa-2b. Si PharmaEssentia est en mesure de fournir cela, il peut permettre une approbation à un moment donné dans le futur.
Polycythémie Vera (PCV)
Les mutations du gène JAK2 ou TET2 provoquent la polyglobulie, un cancer du sang rare mais à croissance lente. Normalement, notre corps régule la quantité de globules blancs, de globules rouges et de plaquettes. Cependant, ces mutations génétiques entraînent une surproduction de globules rouges par la moelle osseuse. Dans le même temps, les globules blancs et les plaquettes sont également surproduits. En conséquence, les personnes atteintes de polyglobulie ont du sang épais, ce qui peut provoquer des accidents vasculaires cérébraux, des saignements anormaux, des caillots sanguins et des crises cardiaques. La polyglobulie vera est la plus fréquente entre 50 et 70 ans. Il survient également plus fréquemment chez les hommes que chez les femmes.
Les symptômes peuvent ne pas apparaître aux premiers stades du VPC. Cependant, lorsqu’ils le font, les symptômes comprennent:
Mal de crâne
Vertiges
Démangeaisons, en particulier après une exposition à l’eau chaude
Gonflement douloureux des articulations, en particulier au niveau du gros orteil
Transpiration excessive
Douleurs abdominales et ballonnements
Hypertrophie de la rate
Vision double
Essoufflement qui s’aggrave en se couchant
Rougeur du visage
