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Le 28 avril, s’est tenu le Congrès virtuel mondial sur les médicaments orphelins USA 2021. Le programme comprenait une variété de sujets pertinents pour le développement de médicaments orphelins et la communauté des maladies rares. Le patient Worthy a eu le privilège d’assister à certaines des séances pendant la journée. L’une de ces sessions était intitulée «Comment faire progresser plus rapidement le développement clinique des produits de thérapie avancée pour les maladies rares?» 

Cette session a présenté Janet Lynch Lambert, qui est PDG de l’Alliance for Regenerative Medicine et le Dr Peter Marks de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Le Dr Marks dirige le Centre pour les produits biologiques, l’évaluation et la recherche à l’agence. La séance s’est déroulée dans un format de type entretien, Janet posant des questions au Dr Marks. * 

Janet: Je sais donc qu’à une époque précédente, lorsque nous nous sommes entretenus, vous avez dit que vous consacriez environ 80% de votre temps au COVID. Grâce à ces efforts, nous sommes maintenant dans une situation beaucoup plus optimiste, mais non sans ses complexités. Combien de temps est consacré à d’autres choses maintenant? 

Dr Marks: À l’heure actuelle, mon temps est divisé à 50-50 entre le COVID et tout le reste, y compris les vaccins autres que les vaccins COVID. D’autres domaines comprennent les thérapies géniques et les produits sanguins. Dans l’ensemble, j’ai le sentiment que c’est une bonne nouvelle. 

Janet: Je sais que vous avez déployé des efforts pour développer un modèle public-privé de développement pour les thérapies géniques des maladies ultra rares. Pouvez-vous expliquer ce travail et comment ces thérapies parviendront aux patients? 

Dr Marks: Eh bien, en ce moment, l’approche pour les maladies ultra rares n’est pas si différente du développement de thérapies pour les maladies courantes. Nous devons trouver un moyen qui tire parti de la technologie pour nous aider à lutter contre ces maladies rares, en particulier avec le potentiel de la thérapie génique. Il est également essentiel que ces produits soient commercialement viables. 

Janet: Certains ont décrit le modèle sur lequel vous travaillez comme une sorte de «IND perpétuel», et ces thérapies ne suivraient pas vraiment le chemin traditionnel. Est-ce exact? 

Dr Marks: L’espoir est que nous pourrions utiliser certaines de nos méthodes statistiques afin d’obtenir beaucoup d’informations pour une approbation de produit en utilisant les données de seulement dix ou vingt patients. Cela pourrait encourager les compagnies d’assurance privées à couvrir ces traitements. Nous ne pouvons pas nous attendre à ce que des patients rares dépendent des dons et que GoFundMe paie pour le traitement. 

Janet: Cela pourrait-il être des éléments d’un modèle réglementaire de plate-forme plus large? 

Dr Marks: Nous devons simplement disposer du même type de données qui appuieront leur utilisation et leur remboursement. 

Janet: Nous avons beaucoup parlé des thérapies géniques et cellulaires pour les maladies rares, mais des approches similaires sont également développées pour des conditions moins courantes. Anticipez-vous une divergence dans la manière dont la FDA réglemente ces thérapies pour les maladies rares par rapport aux maladies courantes? 

Dr Marks: En fin de compte, les normes de sécurité doivent être universelles, mais le contexte dans lequel ces thérapies sont utilisées sera différent. Dans certains cas, des maladies plus courantes peuvent déjà avoir plusieurs traitements approuvés. Cela peut changer la place de la thérapie sur le spectre des risques-bénéfices. Malgré COVID-19, nous avons constaté une augmentation de 15 à 20% des thérapies géniques au cours de la dernière année. 

Janet: Je ne pense pas qu’il y ait jamais eu de manque d’intérêt ou d’engagement en matière de collaboration, mais il y a évidemment des contraintes de ressources. À quoi la communauté des maladies rares, en particulier ceux qui recherchent des thérapies géniques et cellulaires, peut-elle s’attendre dans un proche avenir? 

Dr Marks: Eh bien, d’une façon ou d’une autre, nous aurons besoin de plus de personnel, peut-être une centaine de personnes de plus. C’est ce qu’il nous faudra pour atteindre le niveau de réactivité dont je pense avoir besoin. Nous avons vraiment poussé pour cela, et nous avons également essayé de nous pencher sur nos interactions avec la communauté. Le processus de fabrication de ces thérapies est également en constante évolution et en développement. 

Janet: Pouvez-vous nous dire ce qui est en tête de votre liste pour l’espace des maladies rares en termes d’harmonisation réglementaire internationale? 

Dr Marks: Eh bien, mon dernier voyage international a eu lieu en février 2020, qui était une réunion de régulateurs du monde entier. Il y a certainement un désir d’une meilleure éducation et d’une meilleure harmonisation. De nombreux pays doivent encore être informés de ce que peuvent faire les thérapies cellulaires et géniques. Les différences entre les différentes agences du monde entier ont définitivement diminué au fil du temps. Cela aidera à surmonter les obstacles à l’accès. 

Janet: Pouvez-vous parler de l’impact des intervenants non parrainés, tels que les groupes de patients? 

Dr Marks: Pouvoir interagir avec les patients et entendre ce qui les excite et les dérange est très motivant pour nous. Cela nous aide vraiment à comprendre pourquoi nous sommes ici. Ces interactions sont très importantes et nous maintiennent ancrés dans la réalité. Nous sommes dans un écosystème où il y a un va-et-vient, et nous essayons de le maintenir. 

* Cette interview a été condensée et résumée pour plus de clarté.